젠자임-샤이어, 파브리병 치료제 시장서 격돌

• 샤이어·SK케미칼, '레프라갈' 출시 임박

희귀난치성질환 특화 제약사인 젠자임과 샤이어의 첫번째 품목 경쟁이 시작된다.

이들 회사가 맛붙게 되는 영역은 파브리병이다. 샤이어는 식약처 승인을 획득한 파브리병치료제 '레프라갈(아갈시다제알파)'를 곧 발매한다.

샤이어는 현재 국내 법인 출범을 위한 절차를 진행중이며 레프라갈의 프로모션 활동은 파트너사인 SK케미칼이 맡게 된다.

해당 시장에는 젠자임의 '파브라자임(아갈시다제베타)'라는 경쟁 품목이 있다.

두 제품은 작용기전이 흡사하다. 레프라갈은 체중 1kg당 0.2mg을 정맥주입으로 2주에 1회씩 투여하며 파브라자임은 체중 1kg당 1.0mg을 정맥주입으로 2주에 1회 주사한다.

상대적으로 파브라자임이 고용량이다. 또 레프라갈은 인간세포주, 파브라자임은 CHO(Chinese Hamster Ovary) 세포주에서 유래됐다는 차이가 있다.

파브리병은 뇌졸중, 심부전 등 합병증이 무서운 질환이다. 때문에 합병증 관리가 중요하다.

레프라갈의 경우 샤이어가 전략적인 사유로 장기데이터 요구를 받아들이지 않아, FDA 승인이 이뤄지지 않은 상태며 EMA에서는 조건부 승인이 이뤄졌다. 현재 유럽을 비롯한 다수 국가에서 처방이 이뤄지고 있다.

의학유전학회 관계자는 "파브리병과 같은 희귀질환은 환자 수 자체가 적기 때문에 임상연구를 진행하기 어렵다. 때문에 의사들의 오래된 약제에 대한 신뢰도가 상대적으로 높은 영역이다. 치료옵션의 추가는 고무적이다"라고 말했다.

한편 파브리병은 알파갈락토오스 A효소(a-gal A)의 결핍에 의해 당지질 세라마이드 트라이헥소사이드(GL-3)가 체내 세포와 중요 장기에 축적되며 다양한 증상과 합병증을 일으키는 대표적 리소좀 저장관련 희귀질환이다. 인구 4만 명에서 12만명 당 1명꼴로 발견된다.