환자 150명뿐인 '파브리병약' 시장서 치열한 3파전

• 고가약 수익성 담보...선발약물 파브라자임 132억

11일 열린 레프라갈 기자간담회 장면(발표자는 유한욱 서울대 교수).

환자가 150여명에 불과한 국내 파브리병치료제 시장에서 3파전이 벌어지고 있다.

젠자임 '파브라자임(아갈시다제베타)'이 10년 넘게 독주한 시장에 최근 2개 약물이 새로 등장해 뜨거운 경쟁이 예상된다.

11일 샤이어와 SK케미칼은 잠실 롯데호텔에서 기자간담회를 열고 파브리병치료제 '레프라갈(아갈시다제알파)' 7월 출시를 예고했다.

유전대사 질환인 파브리병은 인구 4만명 중 1명 꼴로 발생하는 희귀질환이다. 일본의 경우 1000여명의 환자가 발견되고 있지만, 국내는 150여명이 파브리병에 걸린 것으로 추산된다.

이 병은 '알파 갈락토시다아제'라는 효소를 만들어 내는 유전자 변이로 인해 'Gb3'라는 기질을 분해하지 못하게 되고, 혈관 각화종, 손발끝 통증이 나타나며 심장 및 콩팥 기능 이상으로 사망에 이르는 질환이다.

모계 유전병으로 적극적으로 치료를 받지 못하면 40~50대에 사망한다고 학계는 전한다.

레프라갈을 740명에게 투여하고 5년동안 관찰한 임상데이터를 보면, 비치료군에 비해 콩팥과 심장기능 악화를 지연시켰고, 17.5세의 수명연장 효과(비치료군 60세)가 나타났다.

레프라갈 성분이 아갈시다제알파이고, 파브라자임은 아갈시다제베타로 투약량과 투여시간에서 차이가 난다.

성인 체중 75kg 기준으로 페브라자임은 한달 4병을 맞는 반면, 레프라갈은 8병을 맞는다. 반면 페브라자임은 투약시간이 3~4시간인데 반해 레프라갈은 40분 정도로 짧다.

국내 환자가 150여명밖에 안 되지만, 고가약이다보니 높은 실적을 기록하고 있다.

젠자임의 <파브라자임>

파브라자임은 병당 481만5000원으로 작년 한해 132억원의 매출(IMS 기준)을 올렸다.

환자 1명 연간 약값이 평균적으로 약 2억원이 소요되지만, 정부부담금 90%와 희귀질환자 정부지원금까지 합쳐지면 거의 무료로 투약받을 수 있다.

파브라자임의 후발약물은 작년 국내 제약사가 출시했다. 이수앱지스는 파브라자임보다 저렴한 아갈시다제베타 성분의 '파바갈'을 지난해 5월 22일 출시했다.

작년 IMS데이터 기준으로 매출 19억원. 대형병원 랜딩기간을 감안하면 가파른 상승세다. 파바갈은 병당 399만3288원으로 파브라자임에 비해 80만원 정도 저렴하다.

올 7월 SK케미칼을 통해 발매가 예상되는 레프라갈은 아직 약가를 받지 못했다. 하지만 파브라자임보다는 저렴할 것으로 예상되고 있다.

약가가 낮춰진데다 보장성은 강화되면서 적극적으로 치료를 받는 환자들도 늘고 있다. 작년 국내 파브리병치료제 시장은 전년도보다 30% 이상 성장했다.

레프라갈 기자간담회에서 유한욱 서울아산병원 의학유전학센터장은 "현재 나온 주사제들이 파브리병의 최선의 치료"라며 "진단이 어려운 면도 있지만, 치료를 받으면 삶의 질 향상은 물론 수명을 연장시킬 수 있다"고 말했다.