지디파마, 국내 첫 시판 의약품 '트랜스라나' 허가

• 식약처, 뒤센형 근이영양증 치료제 3개 함량

한국 시장에 진출한 희귀난치성질환 전문 다국적제약사 지디파마(Giddi Pharma)가 국내 시판할 첫 의약품이 결정됐다.

식품의약품안전처는 지난 8일자로 희귀유전성 근육병인 뒤센형 근이영양증(DMD: Duchennes Muscular Dystrophy) 치료제 트랜스라나과립(성분명 아탈루렌) 3개 용량을 허가했다.

지디파마는 국내법인 설립 이전부터 CRO 업체를 통해 트랜스라나 허가를 진행해왔고 실제 허가도 이 업체를 통해 받았다. 추후 양도양수 절차를 거쳐 정식 시판에 나설 전망이다.

트랜스라나의 원개발사는 PTC파마슈티컬스로 지디파마는 한국을 포함해 대만과 홍콩 시장 판권을 가져 와 제품 마케팅에 나서게 된다.

DMD는 근육의 힘이 서서히 약해지다가 신체의 장애를 가져와서 결국엔 모든 일상생활을 남에게 의지하게 되는 질병이다. 호흡기 근육도 약해져 호흡장애를 일으키며 전신 합병증도 동반한다.

특히 DMD 환자 중 10~15%에 해당되는 디스트로핀 유전자 넌센스 돌연변이(Nonsense Mutation) 환자들은 질환이 더 빠르게 진행돼 치료제 도입이 절실한 상황이었다.

국내 적응증은 '5세 이상의 보행 가능한 디스트로핀 유전자의 넌센스 돌연변이에 의한 뒤센 근디스트로피의 치료'다. 다만 보행이 불가능한 환자에 대한 유효성은 확인되지 않았다.

또 이 약은 반드시 뒤센/베커 근디스트로피의 치료경험이 있는 전문의에 의해 치료돼야 한다.

트랜스라나는 174명 환자를 대상으로 한 임상에서 주요 질환호전지표인 6MWT(6 Minute Walking Test: 6분 보행 테스트) 결과, 위약군 대비 환자 보행거리를 31.3미터 연장시킨 것으로 나타났다. 보행능력 약화도 지연시켜 질환진행 완화효과를 보였다.

한편 트랜스라나는 넌센스돌연변이 환자를 대상으로 현재 유럽에서 조건부허가를 받은 상태이며 독일, 프랑스 등 일부 유럽국가에서는 DMD환자를 대상으로 이미 사용 중인 것으로 알려졌다.