루게릭, 헌터증후군, 고셔병 등 희귀질환 국산약 선전

• 뉴로나타-알주 약 100명 처방...헌터라제, 애브서틴 내수시장 약진

코아스템이 개발·생산하고, 유영제약이 판매하고 있는 줄기세포 루게릭병치료제 <뉴로나타-알주>

국산 희귀질환치료제들이 내수시장에서 선전하고 있다. 희귀질환치료제는 환자는 극소수지만, 치료제는 적어 고가에 판매된다.

22일 업계에 따르면 최근 국내 회사들이 수입 의존도가 높은 희귀질환치료제 시장에 뛰어들어 의미있는 실적을 남기고 있다.

유영제약은 지난 2월부터 국내사로는 처음으로 루게릭병 치료제를 판매하고 있다.

코아스템이 개발한 줄기세포치료제 '뉴로나타-알주'와 첫 루게릭병치료제 '리루텍(사노피)'의 제네릭약물인 '유리텍정'이 주인공이다.

두 약물은 병용 투여하게 돼 있는데, 뉴로나타-알주의 경우 이달까지 약 100여명의 환자에게 투여된 것으로 알려졌다.

뉴로나타-알주는 루게릭병을 앓고 있는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌강 내로 투여하는 약제다. 환자 상태에 따라 다르지만 1년 정도 수명이 연장됐다는 임상보고가 있다.

루게릭병은 뇌척수 운동신경세포가 순차적으로 사멸해 사지근육 근력 약화, 근위축, 상하지 강직 등의 운동신경증상을 나타내다 호흡근 마비로 사망하는 것으로 알려진 난치성 질환이다.

사노피의 '리루텍'이라는 약물이 질병의 진행속도를 늦추는데 약간의 효과가 있어 사용중이지만, 여전히 근본적인 문제를 해결하기에는 역부족이다.

뉴로나타-알주는 유영제약이 개발과정에 투자를 하면서 국내 판권을 가져왔다. 아직 보험급여가 안 돼 6000만원이 넘는 가격이 환자들에게 부담으로 작용하고 있는데, 회사 측은 1~2년내 급여권 진입을 목표로 하고 있다.

녹십자가 판매하는 헌터증후군치료제 '헌터라제'는 적어도 내수시장에서는 이미 오리지널을 뛰어넘었다. 헌터증후군은 국내에 70여명 환자가 앓고 있는 초희귀질환으로, 유전자 변이에 의해 뮤코다당의 대사에 관여하는 효소가 결핍돼 나타난다.

얼굴의 변형, 늦은 성장, 간이나 비장의 비대로 인한 복무 팽만, 호흡기 질환, 심혈관질환 등 다양한 증상이 동반된다. 헌터라제는 올해 3분기까지 148억원(IMS)으로, 115억원에 그친 오리지널 엘라프라제(젠자임)를 뛰어넘었다.

헌터라제는 2012년 세계에서 두번째로 개발에 성공해 국내 시장뿐만 아니라 중남미, 중동, 북아프리카 등 해외에도 수출되고 있다. 녹십자는 미국을 포함한 글로벌 임상을 진행해, 차후 6000억원 규모인 글로벌 시장에서 50% 이상 점유율을 목표로 하고 있다.

국산 고셔병치료제는 이수앱지스가 개발했다. 고셔병은 체내 필수 효소인 글루코세레브로시다아제가 결핍돼 발병하는 유전병으로, 효소 대체 치료제를 활용해 치료하고 있다. 국내에는 약 80여명의 환자가 있는 것으로 전해진다.

이수앱지스는 고셔병치료제 애브서틴을 2013년 판매를 시작해 올해 3분기까지 28억원(회사 자체 집계)의 매출을 올리고 있다.

선발약물 세레자임(젠자임)이 3분기 47억원(IMS기준)을 기록했다는 점에서 애브서틴의 약진이 주목되고 있다. 최근 이수앱지스는 애브서틴의 멕시코 등 남미지역 수출에도 드라이브를 걸고 있다.