잘 키운 오펀드럭…열 블록버스터 안부럽다

• [카드뉴스] 희귀난치성의약품(Orphan Drug)

시청자 여러분 안녕하십니까?

의약업계 이슈와 사건·사고를 카드로 정리해 보는 카드뉴스입니다.

오늘은 니치버스터(Niche Buster·틈새시장)로 각광받고 있는 희귀난치성의약품 이모저모를 알아보는 시간으로 준비했습니다.

희귀의약품의 역사, 가능성 그리고 현주소. 지금 바로 만나 보시죠.

[1번 카드] 희귀난치성의약품은 유병률 2~6만명 이하의 대체의약품이 없는 약을 말합니다. 고셔병(효소 결핍 유전병·미국 환자 수 약 3000명), 파브리병(당지질 선천성대사이상 유전병), MPS-1(글리코사미노글리켄 분해 효소 결핍 유전병) 등이 이에 해당합니다.

[2번 카드] 빅파마들은 지난 30년 전만하더라도 고혈압·당뇨·고지혈·항암제 등 속칭 돈 되는 블록버스터 의약품에 집중하고 이 분야는 거들떠도 안봤습니다. 왜냐면 희귀난치성 의약품은 제품 출시까지 평균 8억 달러(8000억)의 연구비와 10년의 개발기간이 소요되는 반면 시장이 협소하다고 판단했기 때문입니다.

[3번 카드] 하지만 1981년 미국의 효소과학자들이 설립한 젠자임의 시각은 달랐습니다. '희귀난치병 시장은 경쟁기업이 적다' '보험회사의 보험금 지급이 관대하다' '의사에 대한 비용 효과적 마케팅 전략을 구사할 수 있다'는 긍정의 부분을 간파한 것이죠.

[4번 카드] 그러던 찰라 1983년 제정된 희귀의약품법(Orphan Drug Act)은 이 분야 판도를 바꿔 놓습니다. 미국에서 처음 도입한 이 법은 공익을 위해 희귀의약품을 생산하는 제약사에 해당 의약품에 대한 7년간의 마케팅 독점권 부여와 임상시험 기간 동안 세금 감면 혜택을 줬습니다.

[5번 카드] 1991년 싱가포르, 1993년 일본에 이어 1998년 유럽에서도 희귀의약품법이 만들어졌습니다. 대만에서는 희귀병·희귀약품법에 따라 난치병 어린이는 무료로 의약품 구입이 가능합니다. 우리나라는 희귀·난치성질환연합회에 가입한 회원만 33만여 명, 실제 희귀질환에 고통받는 사람들은 50만 명에 이르는 것으로 추정됩니다.

[6번 카드] 젠자임의 설립이념은 시대적 요구사항을 정확히 꿰뚫었습니다. 전략적 포지셔닝을 선점할 수 있다면 시장이 작더라도 큰 이윤을 남길 수 있다는 교훈을 남겼습니다. 현재 40개국에 진출해 있는 젠자임은 세계 3대 바이오테크기업으로 순이익만 45억불을 창출하는 제약기업으로 성장했습니다.

[7번 카드] 빅파마들은 희귀난치성 의약품의 가능성을 젠자임을 통해 확인했습니다. 그리고 900억 달러(108조원)에 이르는 블록버스터 의약품들의 특허 만료가 시작되는 2010년부터는 본격적으로 희귀난치성의약품 시장으로 타깃을 전환하고 있습니다.