불모지 '급성백혈병 신약' 부문에 또다른 신약 진입?

• 화이자 '베스폰사' 허가 준비...블린사이토 이어 두번째 신약

치료제가 없는 급성 백혈병 영역에 '블린사이토'에 이은 또 하나의 신약이 국내 진입할 전망이다.

27일 관련업계에 따르면 한국화이자는 이노투주맙'과 '오조가미신' 성분을 결합한 항체-약물접합체(ADC, Antibody-drug conjugate) '베스폰사'의 국내 허가를 위한 준비작업에 돌입했다.

이 약은 지난해 5월 대체약제가 없다고 판단, 보건당국으로부터 희귀의약품으로 지절돼 심사자료 일부 면제, 3상임상 조건부 허가 혜택 등으로 허가 시점이 크게 앞당겨 질 것으로 예상된다.

아울러 지난 미국 FDA에서 심속심사 대상으로 지정됐으며 2015년 획기적치료제로 선정된바 있다.

베스폰사는 326명의 성인 재발성 또는 불응성 CD22 양성 급성 림프구성 백혈병 환자들을 대상으로 진행된 3상(INO-VATE ALL) 연구에서 기존 요법대비 유의미한 생존률 개선 반응을 확인했다.

또한 완전관해를 경험한 환주군을 봤을때 베스폰사 환자들은 표준요법군 대비 최소 잔여 질병기준 이하(골수 블라스트 0.01%) 비율이 2.8배 높았다. 다만 전체생존기간(OS, Overall survival) 개선 결과를 얻어내지는 못했다.

혈액학회 관계자는 "뚜렷한 치료제가 없는 급성 림프구성 백혈병 환자가 치료 효과가 나빠지는 난치성으로 진행되기 전에 ADC나 면역항암제를 쓸 수 있게 된다면 지금과는 전혀 다른 진료 환경이 형성 될 것이다"라고 말했다.

한편 백혈병 치료제 분야 중 만성골수성백혈병(CML, Chronic Myelocytic Leukemia)은 '글리벡'이 판도를 바꿨다. 이후 '타시그나(닐로티닙)', '스프라이셀(다사티닙)', 슈펙트(라도티닙)' 등 쟁쟁한 표적치료옵션까지 등장했다.

반면 급성백혈병 분야, 특히 급성림프모구성백혈병(ALL, Acute Lymphoblastic Leukemia) 치료 분야는 거의 '불모지'인 상태로 남아 있었다.