환자가 기다리는 키프롤리스와 레블리미드 급여 도전

• 의사와 환자의 다발골수종 키워드 '2제·3제·1차' 요법

요즘 나오는 약들은 좋은데 비싸다. 한국에 들어 왔다는 소식을 들었지만 환자들에게 되레 희망고문이 돼 버리는 사례가 많은 이유다.

그러나 모든 약에 보험급여를 적용할 순 없는 노릇이다. 재정, 약효, 대체요법. 고려할 사항이 너무 많다. 맹목적으로 환자를 위하기는 어려운 것이다.

약을 가져온 제약회사는 이윤을 주는 가격을 받아야 하고 정부는 재정영향을 분석해 허용 범위내로 가격을 낮춰야 한다. 두 이해당사자의 줄다리기는 약가가 비쌀수록, 질환에 대한 인지도가 부족할수록 시간이 길어진다.

다발골수종(MM, Multiple Myeloma)은 그런 의미에서 전형적인 질환이다.

조혈모세포이식이라는 치료법이 있지만 대부분의 환자가 고령이라 수술이 여의치 않은 경우가 태반이다. 결국 옵션은 약이다.

지난 2012년 이전까지 사실상 한국에서의 MM치료제는 얀센의 '벨케이드(보테조밉)' 뿐이었다. 여기에 허가 후 2년(2014년)이 지나 세엘진의 '레블리미드(레날리도마이드)'가, 또 그 후 2년만에 '포말리스트(포말리도마이드)'가 급여권에 들어왔다.

치료제 3개, 많아 보일 수 있지만 그렇지가 않다. 의사와 환자 모두 존재하지만 쓸 수 없는 약을 바라볼 뿐이다. 열쇠를 쥐고 있는 것은 제약사 2곳과 정부, 줄다리기는 진행중이다.

암젠의 키프롤리스

◆재발에 제발 쓰고 싶은 암젠의 '키프롤리스'=다발골수종에 약이 더 필요한 까닭은 '재발'이다.

재발이 잦을 뿐더러 재발 환자의 병세는 급격하게 악화되는 경우가 많다. 키프롤리스(카르필조밉)는 재발 또는 불응성 다발골수종을 타깃으로 개발된 약이다.

이 약의 특성은 단독으로 쓰이지 않는다는 점, 즉 어떤 약에 더해 쓰는 약이다. 2015년 식약처로부터 이른바 , KRd(키프롤리스+레블리미드+덱사메타손) 3제요법으로 첫승인을 받았고 올해 4월 Kd(키프롤리스+덱사메타손) 2제요법이 추가로 허가됐다.

여기서 부터가 험난한데, 키프롤리스는 KRd 처방시 Rd까지 비급여로 분류되는 문제를 해결하는데만 1년(2016년 12월)을 소모했다. 이와 함께 위험분담계약제(RSA)를 통해 KRd에 대한 급여 신청서를 제출했지만 Kd가 승인되면서 논의가 지연됐고 아직 경제성평가 소위 단계에 머물러 있다.

RSA로 등재된 약제의 적응증 추가로 인한 급여 확대는 더 시간이 지체되기 때문에 정부가 2개 요법을 묶어서 평가키로 한 것이다.

사실 국내 제도상 3제요법이 경평을 통해 비용효과성을 입증한다는 것은 힘든 얘기다. 비교해야 하는 대체요법(키프롤리스의 경우 Rd)의 약제 수 자체가 적으니 말이다. 게다가 키프롤리스는 2제요법도 함께 봐야 한다.

주목할 부분은 암젠의 노력이다. 이 회사가 정부에 제출한 키프롤리스의 등재가는 A7 최저가이다. 한국법인 출범 이후 첫 등재 약물이었던 급성림프모구성백혈병치료제 '블린사이토(블리나투모맙)'도 마찬가지였다.

A7 최저가가 곧 합리적이거나 저렴하다고 단정할 순 없다. 그러나 애초 본사가 허락하지 않은 약가를 한국법인이 설득해 받아냈다는 점은 여타 다국적제약사와 비교되는 행보다.

암젠 관계자는 "환자마다 질병 진행 속도와 재발 시기, 증상이 모두 상이하기 때문에 치료옵션의 확대가 필수적이다. 급여기준이 곧 치료 가이드라인처럼 작용하는 것이 현실 속에서 키프롤리스의 보장성 확대를 위해 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

세엘진의 레블리미드

◆1차약제가 아직 1종 뿐...세엘진의 '레블리미드'='노력'하면 세엘진도 쳐지는 회사는 아니다.

물론 이해관계가 의사결정의 근간에 자리잡고 있지만 세엘진은 2차치료제로 레블리미드를 등재시키는 과정에서 확실한 성의를 보였던 바 있다.

2012년 4월 국내 허가후 세엘진은 레블리미드의 약가를 52% 자진인하하며 급여 등재에 도전했지만 같은해 11월 약가협상이 결렬된바 있다. 기대를 걸었던 RSA 시행마저 당초 예상보다 미뤄지면서 제약사, 환자, 의사 모두 지난 한해 내내 마음을 졸여야 했다.

세엘진의 약값 조정은 단순 기업논리로 평가절하하기 어렵다. 인하된 레블리미드 약가는 G7 평균조정가의 55% 수준에도 못 미치는 가격이었다.

특히 오는 10월말 레블리미드는 특허만료로 인한 큰 폭의 약가인하가 예정돼 있어 가격적인 부분에서 정부의 고민을 상당히 덜어줄 수 있을 것으로 예상된다.

그러나 이번에도 쉬운 여정은 아니다. 이제까지 단 1건의 사례만 존재하는 RSA 약제의 급여 확대를 이뤄내야 한다. 이르면 이달 중 암질환심의위원회 논의를 거쳐 8월 약제급여평가위원회에 상정이 예상된다.

다발골수종은 1차 치료 시 어떤 치료를 받았는지에 따라 따라 향후의 치료전략, 기대되는 치료효과 등이 달라질 수 있는데, 현재 우리나라에서 1차 치료 시 사용이 가능한 신약은 벨케이드가 유일하다.

고령이 대부분인 다발골수종 특성 상 주사제인 벨케이드 치료에 어려움을 겪기도 하기 때문에 이 조차도 사용이 어려운 환자들이 많다. 다발골수종 진단 후 처음 받는 치료부터 이미 최적의 치료 전략을 수립하는데 많은 어려움이 있는 것이다. 세엘진 관계자는 "상대적으로 복용이 편리한 경구제인 레블리미드는 이미 미국, 일본, 호주 등 해외에서는 1차 치료제로 널리 사용되고 있으며 임상적 근거 역시 충분하다. 약평위 심의 후 정해진 절차에 따라 정부와의 논의에 성실히 임할 것이다"라고 말했다.