희귀약 40% 이상 비급여…항암제외 약제 관심 부족

• 희귀질환 관리법 제정 2년, 우리 사회가 놓친 것들

핵심은 관심과 발견의 부족이다. 희귀질환은 특정 영역으로 구분되는 것이 아니라, 발병 빈도로 정해진다. 참고로 국내는 환자가 2만명 이하인 질환을 희귀난치성질환으로 정의하고 있다.

환자가 적고 약제가 부족한 영역, 즉 신약에 대한 니즈가 상당한 질환들이다. 상황이 이렇다 보니, 극소수 환자들이 만들어 내는 목소리는 잘 들리지 않는다.

◆ 항암제 쏠림현상과 비급여 약물=그나마 해당 질환이 '암'이면 형편이 좀 낫다.

이름도 어렵고 암도 아닌 질환은 정부 입장에서도 비급여 문제를 해결한 '티'가 잘 안 난다.

실제 신약의 접근성을 높이기 위해 만들어진 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement)를 통해 보험급여권에 진입한 15개 약제 중 항암제가 아닌 희귀난치성질환 약물은 한독의 발작성 야간 혈색소뇨증치료제 '솔리리스', 일동제약의 폐섬유증치료제 '피레스파(피르페니돈)' 등 3품목에 불과하다. 경제성평가 특례제도를 적용받은 약제 역시 삼오제약의 모르퀴오A증후군치료제 '비미짐(엘로설파제알파)' 정도이다.

또 박근혜 정부의 '4대 중증질환 건강보험 보장률 추이'를 토대로 희귀난치성질환의 보장률을 보면 암질환의 경우 2013년 대비 2017년 보장률이 72.7%에서 76.0%, 뇌혈관질환은 74.4%에서 77.1%, 심장질환은 78.0%에서 81.2%로 상승했다. 반면 희귀난치성질환은 86.1%로 거의 변화가 없었다.

전체 희귀질환 중 치료제가 개발된 질환은 5% 에 불과하다. 즉, 치료옵션이 한 가지이거나 아예 없는 경우가 허다한 것이다. 일반적인 다른 약제와 같은 기준에서 급여를 평가할 수 없다. 환자 수가 너무 적어 임상연구가 쉽지 않은데다 대체제가 없기 때문이다.

게다가 희귀질환의 80%는 유전성 질환이다. 가족 내 환자가 여러명일 경우가 많고 환자들은 유년기부터 평생에 걸친 치료가 요구된다. 이는 가족 전체의 의료비 부담 폭증으로 이어진다.

한 제약사의 신약 급여등재 담당자는 "일반등재는 당연히 어렵고 RSA, 경평면제 등 아무리 현행 제도를 살펴봐도 급여화 대책이 안서는 약이 있다. 환자와 의사 모두 필요성에 공감하지만 약가 책정이 쉽지 않아, 회사도 난감하다"고 토로했다.

◆ 산정특례와 재난적 의료비 지원사업으로는 부족한 그것=마냥 방치하고 있었던 것은 아니다.

다만 희귀질환은 여타 다른 질환과 구분해 보장성 강화 계획을 세워야 한다. 잘 안보이는 것을 보기 위해 노력이 필요한 것이다. 지난 2015년 12월 발표된 희귀질환 관리법은 희귀질환의 예방, 진료 및 연구 등에 관한 정책을 종합적으로 수립·시행해 희귀질환으로 인한 개인적·사회적 부담을 감소시키고 국민의 건강 증진 및 복지 향상에 이바지하는 것을 목적으로 하고 있다.

희귀질환 관리법안 제정이 필요하다는 목소리를 높일 때 의료진과 환자들의 요구는 '희귀질환 치료에 도움이 되는 환경을 조성해 달라'는 것이었다.

그러나 법안 시행 후 희귀질환 연구개발, 등록통계, 전문기관 지정 등 인프라 확충을 중심으로 법안이 시행되고 있다. 즉 환자 치료나 관리에는 별 다른 진전이 없었다. 현재 희귀질환 환자의 의료비경감을 위한 제도로 산정특례와 재난적 의료비 한시적 지원사업이 시행되고 있다. 분명 이 두 가지 제도의 혜택을 보는 환자들은 있다. 하지만 '재난적 의료비 한시적 지원사업'은 소득기준이 상한 연 2000만원, 최대 지원일 180일 내에서만 의료비 지원이 가능하다.

산정특례 역시 비급여 항목은 그대로 제외된다. 급여가 적용되는 항목에 대해서는 환자의 본인부담금이 10%로 경감되지만 급여가 적용되지 않는 치료제 등의 경우 환자 본인부담률이 여전히 100%로 남아있다.

김효수 한국지질동맥경화학회 이사장(서울대병원 교수)은 "극희귀질환은 환자 수가 적기 때문에 여타 고가 약제에 비해 재정 부담도 떨어진다. 산정특례 대상이 된 질환에 해당하는 비급여 치료제는 우선적인 검토가 필요하다"고 말했다.