브리가티닙·이데베논 등 4개 약제 희귀의약품 지정

• 식약처, 지정 공고...이브루티닙 등 5개는 확대

ALK 양성 비소세포성 폐암 치료제 브리가티닙(경구제) 등 4개 약제가 희귀질환의약품으로 신규 지정됐다.

또 이브루티닙(경구제) 등 5개 품목은 대상 환자 질환이 변경되거나 확대됐다.

식품의약품안전처는 '희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정 고시'를 통해 4개 약제를 추가하고 기존 5개 약제 적용 대상을 확대·변경한다고 밝혔다.

5일 목록에 따르면 이데베논(경구제), 미도스타우린(경구제), 레테르모비르(경구·주사제) , 브리가티닙(경구제)은 4일자로 희귀의약품으로 신규 지정됐다.

이데베논(경구제)은 레베르시신경병증(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON)에 사용되는 신약이다.

미도스타우린(경구제)은 FLT3 유전자 변이 양성을 나타내는 새로 진단받은 급성 골수성 백혈병 환자들의 표준 유도항암화학요법과 공고요법의 항암화학요법제와의 병용과 공격성 전신성 비만세포증, 혈액학적 신생물을 동반한 전신성 비만세포증, 비만세포 백혈병에 사용되는 희귀질환 치료제다.

레테르모비르(경구·주사제)는 동종 조혈모세포 이식수술을 받은 거대세포바이러스(CMV)-혈청양성[R+] 성인 환자를 대상으로 거대세포바이러스(CMV) 감염의 예방에 사용되는 약제다.

브리가티닙(경구제)은 이전에 역형성 림프종 인산화효소(ALK) 저해제로 치료받은 적이 있는 ALK 양성 비소세포성 폐암 환자의 치료에 쓰인다.

이 밖에 식약처는 기존에 희귀의약품으로 지정된 바 있는 이브루티닙(경구제), 다브라페닙(경구제), 트라메티닙(경구제), 블리나투모맙(주사제), 알렉티닙(경구제)에 대해서는 대상 질환을 추가 또는 변경한다고 밝혔다.

식약처는 이번 지정 확대를 통해 희귀질환 환자들의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대했다.