FDA, GEP-NETs 췌장·위장관암 신약 루타테라 승인

• 우선심사 대상으로 절차 진행...희귀의약품 지정

미국 식품의약국(FDA)은 어드밴스드 액셀러레이터 애플리케이션스(Advanced Accelerator Applications)가 개발한 췌장·위장관 항암제 루타테라(Lutathera, lutetium Lu 177 dotatate)를 현지시각 26일자로 승인했다.

어드밴스드 액셀러레이터 애플리케이션스는 최근 노바티스가 인수한 방사선 의약품 전문 제약사다.

루타테라는 위장관 췌장 신경 내분비 종양(GEP-NETs)으로 췌장이나 위장관에 영향을 미치는 암 치료에 개발된 약제로, FDA가 방사성 약물 또는 방사성 의약품이 GEP-NET 치료를 위해 승인한 건 이번이 처음이다.

28일 FDA에 따르면 이 약제는 6개월 이내에 승인여부를 결정하는 우선심사(Priority Review) 대상으로 희귀질환의약품(Orphan Drug designation)에 선정돼 인센티브를 받게 됐다.

루타테라는 소마토스타틴 수용체 양성 GEP-NET을 가진 성인 환자 치료에 승인됐다.

FDA의 종양학 센터(Endoscopic Center of Excellence) 책임자 리차드 파쥴(Richard Pazdur) 박사는 "이 약제는 희귀한 암 환자들에게 또 다른 치료 방법을 제공한다"며 "이번 승인은 FDA가 이 같은 환자 접근성을 높이기 위해 어떤 방법으로 고려하는 지 보여주는 사례"라고 평가했다.

GEP-NET은 췌장과 위장, 장, 결장, 직장과 같은 위장관의 여러 부분에 나타난다. 미국에서는 2만7000명 중 1명 정도가 GEP-NET으로 진단되고 있다.

FDA는 루타테라의 두 가지 임상 연구를 근거로 약제 사용을 승인했다.

첫 번째 임상시험은 특정 유형의 진행성 소마토스타틴 수용체 양성 GEP-NET을 가진 229명의 환자를 대상으로 한 무작위 시험으로, 참여 환자들은 루타테라를 octreotide와 octreotide를 병용투여 받았다.

임상시험에서 치료 후 종양이 성장하지 않는 기간 즉, 무진행생존을 파악한 결과 octreotide 단독 투여군에 비해 루타테라 투여군에서 더 길게 나타났다. 이는 octreotide만을 투여받은 환자에 비해 octreotide를 투여 한 루타테라 복용 환자에서 종양 성장이나 사망 위험이 낮았다는 것을 의미한다.

두 번째 임상은 GEP-NETS를 포함 해 소마토스타틴 수용체 양성 종양을 가진 1214명의 환자 자료에 기초했다.

GEP-NETS는 네덜란드의 지정된 곳에서 투여받은 환자를 대상으로 진행했다. 완전 또는 부분적 종양수축은 GEP-NET 환자 360명 중 16%에서 나타났다. 이 연구에 첫 등록 환자들은 확장된 접근 프로그램의 일환으로 루타테라를 복용했다.

한편 이 약제의 일반적인 부작용에는 림프구 감소증, 구토, 메스꺼움, 고혈당증과 저칼륨 혈증이 보고됐다.