하반기 첨단바이오 신속허가·조건부 가이드 추진

• 식약처, 바이오 정책 설명회...유전자기반 표적신약 심사기반도

식품의약품안전처가 첨단·융복합 제품 맞춤형 심사와 신속처리 시스템 마련을 목표로 오는 11월 첨단 바이오의약품 신속처리 기준과 허가관리 체계를 마련하는 한편 다음달인 12월 세포·유전자치료제 조건부 허가 가이드라인을 제정하기로 했다.

또 상반기 중에는 유전자 기반의 표적치료제 허가사항 기재 가이드라인을, 오는 11월에는 생물의약품 비임상시험 가이드라인과 혈액제제 허가사항 정비안을 각각 마련한다는 계획이다.

식품의약품안전처 바이오생약국은 오늘(21일) 오전부터 서울에서 '바이오의약품 정책·허가심사설명회'를 열고 올해 바이오의약품 정책 추진 방향을 설명했다.

올해 허가심사 업무관련 주요 추진방향은 크게 세포유전자치료제의 경우 4차 산업 기술·제품 서제적 평가체계 구축, 유전자재조합의약품은 바이오시밀러 심사기준 국제조화, 생물학적제제는 전주기 안전성강화와 신개념 심사기법 활용방안을 마련하는데 맞춰져 있다.

◆생물학적제제 = 식약처는 먼저 백신 생물학적제제의 경우 오는 11월 비임상시험 가이드라인을 개정한다. 면역증강제와 면역증강제를 함유한 백신 비임상평가 기준을 개정하는 것을 골자로 한다. 또한 백신별 허가사항 조화를 위해 효능효과와 용법용량 표준작성 지침을 마련하고 백신 유용성, 장기면역원성을 포함한 위해성관리계획 작성사례집도 만들 계획이다.

혈액제제의 경우 11월 농축적혈구 등 8개 제제 122품목에 대해 용어를 통일하고 제조사별 허가사항을 통일하는 등 허가사항 정비안을 마련하고 면역글로불린 제제 품질기준을 강화한다.

바이러스 검증 위한 접근법과 제조, 품질, 공정관리상 고려사항 등 혈장분획제제 품질 평가 가이드라인도 개정한다.

빅데이터 활용한 허가심사와 전주기 안전관리 활용분야도 도출한다. 백신별 이상사례에 대한 정보를 공유하고 해당 백신 RMP 수립 시 특이 이상사례 모니터링 등 권고안을 마련할 계획이다.

또한 오는 6월 CDISC 표준 매뉴얼 교육자료를 마련하는 등 임상시험 전자자료 표준화 제도도입 기반을 마련할 계획이다.

◆유전자재조합의약품 = 오는 6월 유전자 기반 표적치료제 허가사항 기재 가이드라인이 마련된다. 여기에는 효능효과와 용법용량, 사용상 주의사항에 동반진단 제품의 정보기재 범위와 내용이 포함될 예정이다.

또한 오는 12월 바이오시밀러 적용 범위를 명확화(제형·함량·투여경로)하는 한편 SAR 등 비교동등성 평가 자료를 추가하는 등 동등생물약 평가 가이드라인을 개정하는 것이다.

이후 식약처는 적응증 외삽이나 바이오시밀러 허가 후 관리 등의 내용을 담은 질의응답집도 개정해 낼 계획이다.

◆세포·유전자치료제 = 식약처는 오는 11월 첨단 바이오의약품 신속처리 기준과 허가관리 체계를 마련한다. 여기에는 신속처리 대상과 지정절차, 지원사항, 시판후 관리 등이 주 골자로 담긴다.

세부적으로는 국내 개발, 첨단바이오의약품으로 생명을 위협하거나 치료법이 부재하고 안전성·유효성을 개선하고, 희귀질환, 감염병 등에 포함되는 것을 대상으로 한다.

신속처리지원 대상은 맞춤형 상담이나 사전검토, 우선심사와 조건부 허가다. 향후 식약처는 첨단바이오의약품 하위 규정 또는 허가고시에 이를 반영할 계획이다.

이어 12월에는 조건부허가를 위한 임상시험 설계와 통계 원칙 등을 골자로 한 세포치료제 조건부허가 가이드라인을 마련한다.

이와 함께 식약처는 정보기반 신개념 심사기법을 도입한다. 오는 6월에는 NGS 등 유전체 기술 기반으로 한 유전적 안정성 평가와 유전적 안정성을 기반으로 한 종양원성 평가 알고리즘을 개발하고 12월에는 줄기세포치료제 평가 가이드라인 등 2종을 개정한다.

같은 시기인 12월에는 세포치료제 비임상시험 평가 자료집을 만드는 등 비임상 빅데이터를 활용한 줄기세포치료제 비임상시험을 개선한다. 4차산업 기술 제품 맞춤형 평가 계획도 세웠다.

식약처는 오는 12월 비표적 돌연변이 등 특이적 안전성과 유전자 가위 효율평가 등 유전자가위 기술을 기반으로 한 맞춤형 가이드라인을 마련하고 같은 시기에 세포외소포치료제 평가 가이드도 함께 만들 계획이다.

◆허가심사 조정 = 식약처는 2016년 7월 1일 이전 기허가 된 희귀의약품 품질 허가사항을 오는 12월을 시한으로 정비한다.

대상은 유전자재조합의약품 60품목이며 성상과 원약분량, 제조방법, 별규, 기시법 등이 심사범위로 설정됐다. 식약처는 자료구비 현황을 고려해 2019년 말까지 3차로 나눠 수행할 예정이다.

오는 10월에는 바이오의약품 개발 유형 정비와 자료요건 고시개정안을 마련하고 인플루엔자 백신 균주 변경 심사요건과 제출자료 기준을 마련하는 등 허가심사 체계 선진화를 지향하고 세부 내용을 정비한다.

또한 하반기부터는 허가심사 과정에서 보완 후·허가 전 민원공식회의를 확대 운영하고 바이오의약품 허가심사 규제활동 보고서도 마련해 정책 통계로 활용하고 규제활동 전 주기 확대를 검토할 계획이다.