FDA, 희귀질환 치료제 크리스비타 승인

• 최초 X-염색체 연관 저인산혈증 치료제

미국 FDA가 X-염색체 연관 저인산혈증(x-linked hypophosphatemia, XLH) 치료제 크리스비타(Crysvita, 부로수맙)를 현지시각 17일자로 승인했다.

이번 승인은 XLH 치료약물로는 최초로서, 희귀질환치료제에 속한다.

FDA에 따르면 XLH는 미국에서 약 3000명의 어린이와 1만2000명의 성인에게 영향을 미치는 심각한 질병으로서, 희귀 구루병의 일종이지만 비타민 D 요법이 효과적이지 않다는 점에서 구루병과는 차이가 나타난다.

이 약제의 안전성과 효능은 4가지 임상시험을 통해 입증됐다. 먼저 위약 대조 임상에서 이 약제를 1개월에 한 번 투여한 성인의 94%가 정상 수준을 얻었고, 위약 투여군의 8%에 비해 정상 수준을 달성했다. 소아에서는 2주마다 이 약제로 치료한 환자의 94~100%가 정상 수준을 달성한 것으로 나타났다. 어린이와 성인 모두에서 XLH와 관련된 X선 소견은 이 약제 치료로 개선됐다.

한편 FDA는 이 약물에 대해 획기적인 치료제(Breakthrough Therapy)와 희귀질환치료제(Orphan Drug)로 지정했다.