"日 조건부 승인은 시판 마무리 단계…안전성 중요"

• 희귀약 임상 3상서 매출 발생, 유효성보다 '문제 없는 약'에 무게

콜린 노빅 CJ파트너스 매니징 디렉터가 일본의 조건부 승인 제도에 대해 발표하고 있다.

재생의학 분야에서 앞서나가는 일본의 조건부 승인 제도에 국내 제약바이오 관계자들이 주목했다.

선진 제약산업 국가인 미국·유럽과 다른 조건부승인제도를 통해 임상 환자가 많지 않아도 시판을 허용, 임상 3상에서 기업들이 실제 수익을 얻고 있어서다.

10일 서울시 강남구 코엑스에서 개최 중인 2018바이오코리아 '세포/유전자 치료제 글로벌 규제 및 시장전망' 세션에서 콜린 노빅(Colin Novick) CJ 파트너스(CJ PARTNERS) 매니징 디렉터는 일본의 재생의학과 조건부 승인 제도에 대해 발표했다.

제약바이오산업 전문가인 콜린 노빅 디렉터는 재생의학 분야에 주력하고 있는 일본의 조건부승인 제도가 미국·유럽과 얼마나, 어떻게 다른지 설명했다.

조건부승인제도를 통해 일본은 제약바이오산업 육성과 환자 혜택 측면의 균형을 조절하고 있다. 제약바이오산업은 매년 두자릿수 성장 증가를 보이고 있다. 다만 '안전성' 측면에서는 어느 국가보다 깐깐하게 규제하고 있다는 조건이 달렸다.

콜린 노빅 CJ파트너스 매니징디렉터

그는 "일본은 합의에 의해 의사결정이 되는 구조지만 조건부승인은 톱-다운 방식으로 이뤄진다. 아베 신조 총리가 두 번째 임기 시작과 함께 "재생의학을 포함한 제약 시장의 새로운 지평선을 열겠다. 재생의학 관련 규제 환경 개선을 선포했다"고 배경을 설명했다.

그 이전까지 일본은 다른 국가와 마찬가지로 시판 전 신약의 안전성과 약효 등을 입증하기 위한 임상을 거쳐야 했는데, 그 과정에서 기업은 막대한 비용이 투입해야 했다. 3상이 끝나야 신약을 출시하고 매출을 올릴 수 있었던 것이다.

그러나 일본은 이러한 구조를 바꿔 조건부승인제도를 도입, 가장 많은 비용이 투입되는 3상을 오히려 기업이 매출을 일으킬 수 있는 환경으로 뒤바꿨다.

콜린 노빅 디렉터는 "조건부 승인은 적절한 안전성을 입증했다면, 좀 더 낮은 수준에서도 희귀의약품이 필요한 질병에 한해 '스탠다드' 기준을 도입해 승인해주는 것"이라고 말했다.

일본 정부는 조건부승인제도 하에서 확실한 안전성 데이터를 확보했다면 돈을 받으면서 신약을 제공할 수 있도록 한 것이다. 그는 "납세자들이 돈을 내면서 희귀의약품을 조건부 승인한 것과 같다"고 설명했다.

일본의 조건부승인 범위는 광범위하다. 콜린 노빅 디렉터는 "FDA나 EMA에서 온 관계자들도 조건부 승인 제도를 말하지만 일본은 포괄적 범주다"라며 "다른 대안이 없거나 기존 제품 보다 좋은 경우는 물론 생명을 위협하는 적응증부터 경증까지 포함한다"고 설명했다.

그는 "조건부 승인을 받을 때는 (시판이)거의 끝났다고 본다. 약효가 입증되지 않았어도 시장에서 필요하니 쓰는 것"이라며 많은 바이오기업이 혜택을 받고 있다고 전했다.

특히 조건부 승인 제도를 통과한 의약품 비용의 70%를 정부가 기업에 지불하고 있다. 30%는 환자가 지급하지만 개인 소득 대비해서 환급 받을 수 있다.

다만 일본 정부는 조건부 승인 제도 운영을 위해 약효보다 안전성을 무엇보다 중요하게 보고 있다는 조건을 붙이고 있다. 이는 조건부 승인 제도의 허점인데 일본 정부 또한 이 부분에 있어서는 마땅한 대안을 내놓지 못하고 있다는 지적이다. 콜린 노빅 디렉터는 "조건부 승인을 위해선 안전 관련 문제가 있으면 안 된다"며 "일본 정부로부터 비용을 환급받기 위해서는 반드시 통계적으로 유의하다는 입증 데이터가 있어야 한다"고 강조했다.

이어 그는 "희귀질환은 데이터 확보가 힘들다는 점 때문에 환급받기 힘들다. 일본에서 조건부 승인 후 완전히 시판을 승인받기 위해서는 "최대 7년 간 모든 환자를 추적해 안전성 문제가 없어야 한다"고 말했다.

때문에 그는 "전세계 2위 시장인 일본에서 조건부승인을 받을 수 있다면 단시간 출시가 가능할 것으로 기대할 수 있지만 좋아하기엔 이르다"고 경고했다.

그는 "일본 정부는 안전성에 대해 약효보다 안전성을 강조한다. 안전성과 관련해 수많은 내용을 알고 싶어한다"며 거듭 "가장 중요한 것은 안전성이다. 2년 간은 정부 관료를 끊임 없이 만나 안전하다는 것을 입증해야 출시가 가능하다"고 강조했다.