바이로메드가 美FDA로부터 지정받은 'RMAT'는?

• 세포·유전자치료제 대상 최근 도입된 신속심사 프로그램.
• 심사기간 단축돼 허가 가능성 높아져

미국 식품의약국(FDA)이 지난 23일 바이로메드의 당뇨병성 신경병증 치료제 'VM202'를 첨단 재생의약 치료제(RMAT, Regenerative Medicine Advanced Therapy)로 지정하면서 'RMAT'에 대한 관심이 증가하고 있다.

RMAT는 일종의 신속심사 프로그램 중 하나다.

FDA는 중증 또는 생명을 위협하는 질환에 대한 신약 개발을 촉진하고, 미 충족 의료수요(Unmet medical needs)가 높은 약물의 개발 과정 효율성을 제고하기 위해 신속심사 제도를 두고 있다.

이 제도에 의해 혜택받는 약물은 허가 심의 과정의 합리화를 통해 심사 과정을 빠르게 진행받을 수 있다.

현재 시행하고 있는 신속심사 제도로 ▲Fast Track(1988년 제정), ▲Accelerated approval(1992년) ▲Priority review(1992년) ▲Breakthrough therapy(2012년) 그리고 ▲Regenerative Medicine Advanced Therapy (2016년) 등 총 5개가 있다. 이들은 모두 공통적으로 중증 또는 생명을 위협하는 질환군에 대한 신약 개발을 촉진하고, 허가 단계에 있어서 심의 과정의 합리성을 추구하기 위해 시행된다고 FDA는 설명하고 있다.

바이로메드가 FDA로부터 지정받은 가속심사 프로그램인 'Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT, 재생의약 첨단 치료제)'은 2016년 12월 미국 의회에서 '21세기 치료법(21st Century Cures Act)' 재생의약 조항 개정으로 만들어졌다.

이 제도는 '중대하거나 생명을 위협하는 질병'에 대해 재생치료가 가능한 약물 또는 치료법의 개발을 촉진하는 목적으로 신설됐다. RMAT로 지정 받을 수 있는 약물(또는 치료법) 종류로는 세포치료제, 치료용 조직공학 제품, 사람 세포 및 조직 제품, 이런 제품을 이용한 복합제, 유전적으로 조작된 세포를 포함한 유전자치료제 등이 포함된다.

국내에서 RMAT 지정 받은 기업은 현재 바이로메드가 유일하다.

RMAT가 다른 '신속 심사' 절차들과 가장 다른 점은 '미충족 의료적 요구(Unmet medical needs)를 해결하고 재생시킬 수 있는 잠재력을 뒷받침 할 만한 증거'를 요구한다는 점이다.

바이로메드는 당뇨병성 신경병증을 대상으로 한 임상 1상 및 2상 결과에서 VM202를 2번 투약만으로 9개월 동안 환자의 통증을 부작용없이 유의미하게 감소시켰고, 감각이 개선되는 결과들을 확인했다.

현재 미국에서 임상 3상을 진행중이며, 올해까지 피험자 등록을 완료한다는 계획이다.

바이로메드 관계자는 "FDA가 바이로메드에 보낸 지정 승인 서한에 따르면 유전자치료제인 VM202가 당뇨병성 신경병증 (PDPN) 질환 치료제로서 RMAT 지정 기준에 충족한다고 언급돼 있다"면서 "이는 재생의약적 치료제로서의 잠재력을 뒷받침하는 데이터들을 인정한 것이며, 해당분야에서 충족되지 않은 의료적 수요에 대해 VM202의 가능성을 높게 평가해준 것"이라고 설명했다.

RMAT 프로그램은 이런 까다로운 요건 때문에 2016년 12월 개시 이후 2018년 현재까지 신청 건수가 총 62건에 이르지만 이 중 19건만이 지정 승인(2건 미공개)됐다. 이는 FDA가 데이터들을 확인하고 '재생의약이 될 만한'약을 골라 지정해 주고 있다는 평가다.

RMAT로 지정된 의약품은 임상시험계획 승인신청(IND)에서부터 시판 승인 단계에 이르기까지, 언제든지 FDA에 미팅을 요청 하는 것이 가능하다. 또한 FDA 고위급과의 미팅이 수시로 열릴 기회가 생겨 집약적인 가이던스를 받을 수 있다.

아울러 품목허가 성공 가능성이 더욱 높아지며 시판 허가 심의 기간의 단축도 기대할 수 있게 된다.

그외에도 허가 과정에서 accelerated approval(신속승인)과 post-approval requirement(허가후 요구사항)에 대해서도 도움을 받을 수 있다.

지금까지 RMAT로 지정 받은 19개 품목 중 14건은 유전질환이나 암 등 시장의 확장이 어려운 희귀질환들을 타깃으로 하고 있다. 이와 달리 VM202는 시장규모가 큰 당뇨병성 신경병증 타겟으로 하고 있어 더 큰 관심을 받고 있다.

시장분석 조사기관들은 VM202가 시장에 출시될 경우 최소 27억불에서 100억불 규모의 시장을 형성할 것으로 예측하고 있다.

이태영 메리츠종금증권 연구원은 "신약 개발 과정에서의 제도적 지원은 빠른 가치 실현을 위한 선택이 아닌 필수적인 요소로 RMAT은 FDA가 시행 하고 있는 신속 심사 프로그램의 거의 모든 혜택을 담고 있는 가장 최신의 지원 정책"이라고 밝혔다.

그러면서 "최근 전세계의 관심이 집중되고 있는 세포·유전자 치료제 개발 영역에서 바이로메드가 가진 우수한 역량을 입증한 중요한 사건"이라며 "무엇보다도 RMAT은 초기 임상 결과에 대한 검토를 기반으로 지정되는 만큼 향후 VM202가 당뇨병성 신경병증의 진행을 조절하는 근본적 치료제가 될 수 있는 가능성을 일부 입증 받은 것"이라고 평가했다.