릭수비스 PMS 증례수 600→'최소' 50례로 대폭 축소

• 중앙약심 자문 결과...희귀질환약은 별도기준 마련 제안

샤이어파마코리아의 혈우병약의 릭수비스주(혈액응고인자IX, 노나코그감마(유전자재조합))의 재심사(PMS) 증례수가 당초 600례 계획에서 12분의 1 수준인 50례로 축소될 것으로 전망된다.

여기에는 '최소'라는 기준을 달아 업체의 증례수 증가 노력을 담보할 것으로 예상된다.

희귀난치성질환 치료제들은 증례수를 물리적으로 높일 수 없는 한계를 감안해 보통의 약제와는 다른 별도의 기준 마련이 필요하다는 의견도 나왔다.

식품의약품안전처는 최근 중앙약사심의위원회 안전-의약품재심사 소분과위원회로부터 릭수비스주 PMS 증례수 조정 건과 희귀질환약제인 혈액응고인자제제 PMS 증례수 조정안에 대해 이 같은 논의결과와 자문을 얻었다.

릭수비스주는 혈우병 B환자의 출혈 에피소드의 억제와 예방에 쓰이는 약제로, 당초 600례로 예정된 약제였다.

그러나 혈우병 환자 수 자체가 워낙 적은 데다가 특히 혈우병 B의 경우 혈우병 환자의 30% 수준에 불과해 증례수를 달성하는 데 물리적인 어려움이 컸다. 실제로 일본의 경우에도 같은 약제 PMS 증례수는 30례에 불과했다.

이에 대해 중앙약심 회의에서는 환자가 드물고 대체 수잔도 원활하지 않아 50례로 조정하는 것이 타당하다는 의견이 우세했다.

특히 혈우병 B는 선천성 질환이고 릭수비스주가 획기적으로 새로운 약제가 아니라는 점에서 약 전환도 어려운 실정이어서 50례도 성과라는 평가도 있었다.

이에 따라 중앙약심에서는 고시에 의한 600명은 현실적으로 환자 수를 감안할 때 불가능하므로 통계학적 관점과 잔여기관, 환자등록 관점을 고려해 50례까지 허용하기로 했다. 다만 중앙약심은 '최소한'이라는 단서를 달아 회사가 증례수 모집에 더 노력할 수 있도록 근거를 부여했다.

이와는 별도로 이번 회의에서는 희귀질환약제 중 혈액응고인자 제제의 국내 유병률을 고려한 재심사 증례수 조정안에 대해서는 별도의 기준을 마련하기로 했다.

회의에서는 통상 희귀질환 약제도 보통의 약제처럼 600명으로 지정하는 것은 모순이라는 의견이 제기됐다. 혈우병 B질환의 경우도 420명밖에 없는 상황인 데다가 조항에 '조정할 수 있다'는 단서를 달 게 아니라 근본적으로 희귀질환약제를 별도 구분하는 기준 마련이 필요하다는 것이다.

그러나 가이드라인으로 최소 증례수를 지정해버리면 중앙약심에서 매번 PMS를 조정할 필요는 없다고 하더라도 업체 측에서 최소 숫자 이상의 증례수 모집을 하지 않으려 하는 등의 부작용도 있을 수 있다는 점에서 반론도 있었다. 이에 따라 중앙약심은 희귀질환약제 재심사 증례수에 대해서는 별도의 기준을 마련할 것을 권고하기로 했다.