기면증 치료제 '와킥스' 국내서도 희귀질환약 지정

• 식약처 지정 공고...탈력발작 무관, 각성상태 개선해 증세 치료

기면증 치료제 '와킥스(Wakix, 성분명 pitolisant 피톨리산트)'가 유럽에 이어 국내에서도 희귀질환치료제로 지정됐다.

이 약제는 아직 국내에 시판되지 않았지만, 희귀질환치료제의 지위를 얻게 되면 한국희귀필수의약품센터에 의해 공식 수입할 수 있게 된다.

식품의약품안전처는 1일자 '희귀의약품 및 개발단계 희귀의약품 지정'을 통해 바이오프로젝트 파마의 와킥스를 희귀질환치료제로 공고했다.

와킥스는 탈력발작(cataplexy) 동반여부와 무관하게 성인에게 투여하는 기면증 치료제다. 이 약제는 선택적으로 히스타민 H3 수용체에 길항작용을 하면서 뉴런의 히스타민을 활성화시켜 환자의 각성상태를 개선시킨다.

시간장소 등이 교란돼 기면증에 걸리거나 탈력발작을 일으키는 환자 증세에 효과가 있다는 임상 결과를 바탕으로 2016년 유럽의약품청(EMA)으로부터 승인받은 바 있으며, EU에서 희귀질환치료제 지위를 얻었다.

한편, 1일 현재 식약처가 지정한 희귀질환치료제는 총 239개이며, 개발단계 희귀질환치료제는 총 18개다.