토종 희귀질환치료제 개발 급증…44개 기업 93개 제품

• 보건산업진흥원 '국내외 희귀질환약 현황 분석' 보고서
• 77%가 중소 바이오벤처…2017년 이후 미 FDA 지정 건수 급증
• 항암제>유전질환>신경질환>자가면역질환>감염질환 순

국산 희귀질환치료제의 개발이 한창이다. 44개 기업이 총 93개 제품을 개발 중이다. 특히 2017년 이후 개발 건수가 급증하는 모습이다.

한국보건산업진흥원은 최근 이같은 내용의 '국내외희귀의약품(Orphan Drug) 시장 및 연구개발 현황 분석' 보고서를 발간했다.

자료에 따르면 한국 희귀의약품 생산규모는 2013년 216억원에서 2017년 595억원으로 급증했다. 수입 역시 같은 기간 1247억원에서 1932억원으로 지속 증가 추세에 있다.

특히 녹십자 헌터라제를 비롯한 국내 개발 의약품이 최근 수입의약품을 대체하면서 한국 희귀의약품 생산실적이 크게 증가하고 있다. 헌터라제의 2017년 생산액은 385억1500만원으로 전년 대비 65.5% 늘었다.

보고서는 "기존 수입제품보다 훨씬 낮은 가격으로 건강 보험에 등재되어 환자들의 치료비용을 낮추고, 건강보험 재정 부담을 줄이는 결과로 나타났다"고 분석했다.

올해 1월 기준 국내 기업이 개발 중인 희귀질환치료제는 총 44개 기업이 93개 성분, 106개 프로젝트를 진행 중인 것으로 확인된다.

이 가운데 60%인 64개가 바이오의약품이다. 특히, 바이오의약품 중에 세포치료제가 20개로 3분의 1을 차지하고 있다.

치료 영역으로는 항암(33.0%), 유전질환(22.6%), 신경질환(10.4%), 자가면역질환(8.5%), 감염질환(7.5%)이 주요 적응증인 것으로 나타났다.

44개 기업 중 중 36곳(76.6%)이 기술이전을 목표로 하는 중소 바이오벤처기업이었다.

바이오벤처 외에 한미약품·SK바이오팜 등 전통적인 제약기업이 희귀의약품 전문 연구개발 기업으로 전향하고 있다는 분석이다.

한독·부광약품·유한양행의 경우 기술도입이나 공동 투자 등의 형태로 바이오벤처와의 협업을 통해 희귀의약품 파이프라인을 구축 중이다.

특히, 올해 4월 기준 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정을 받은 국내 개발 파이프라인은 39건(36개 성분)에 달한다. 유럽EMA로부터 지정받은 성분은 9개다.

2017년 이후 한국 기업의 미 FDA 희귀의약품 지정 건수가 급증했다. 지난해의 경우 16개 의약품(14개 성분)이 희귀의약품으로 지정을 받았다.

미국과 유럽에서 희귀의약품 지정을 받은 48개 가운데 항암 치료제가 17개로 가장 많았으며, 유전질환 치료제, 감염 치료제 등이 뒤를 이었다.

바이로메드의 루게릭병 치료제 'VM202-ALS'가 미국에서 임상3상을 진행 중이다. 메지온의 선천성심장질환 치료제 '유데나필(udenafil)' 역시 미국에서 임상3상을 진행하고 있다.

보고서는 한국 기업의 희귀의약품 개발 전략을 4개로 분류했다.

첫째, 기존 희귀의약품 치료제의 '퍼스트제네릭' 전략이다. 대표적인 예로 녹십자의 헌터증후군 치료제 '헌터라제'가 꼽힌다.

둘째, 신 플랫폼 기술 등을 접목한 개량신약(바이오베터 포함) 개발 전략이다. 한미약품의 경구용 항암제 '오락솔', 제넥신의 인성장 호르몬 'GX-H9', 이수앱지스의 혈우병치료제 'ISU-304' 등이다.

셋째, 적응증에 대한 치료제가 존재하나 새로운 기전에 의한 퍼스트제네릭 개발 전략이다. 신라젠 펙사벡(항암제), 신풍제약 피라맥스(말라리아 치료제), 큐리언트 Q203(다제내성 결핵치료제) 등이 해당한다.

마지막으로 치료제가 존재하지 않는 질병에 대한 치료제 개발(First in class) 전략이다. 종근당의 CKD-504(헌팅턴증후군 치료제), 케미메디의 KH-NDTC(미분화갑상선암) 등이다.

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