aHUS 환자 솔리리스 사전승인 7건 중 4건 급여 승인

• 심평원, 7월 진료심사평가위원회 심의사례 공개

[데일리팜=이혜경 기자] 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS, atypical Hemolytic Uremic Syndrome) 환자에 대한 솔리리스 사전승인 신청 7건 중 4건에 대한 급여사용이 인정됐다.

건강보험심사평가원(원장 김승택)은 지난 7월 진료심사평가위원회에서 심의한 솔리리스 요양급여대상 인정여부 사례를 공개했다.

3일 자료를 보면, 지난 7월 사전승인 신청은 모두 7건 접수됐고, 이 중 승인은 4건이었다. 나머지 3건에 대해선 불승인 결정이 났다.

심평원은 사전심의제도에 따라 솔리리스 사용 전 요양기관으로부터 사전승인 신청을 받고 있으며, 승인 결정을 받은 요양기관은 60일 이내 환자에게 솔리리스를 투여해야 한다.

◆솔리리스 사전승인 인정 사례=한 요양기관은 2017년 3월 혈소판 감소증, 급성 신부전, 혈전성 미세혈관병증 소견으로 입원했다가 호전해 퇴원한 환자가 2019년 7월 혈소판 감소증 및 급성 신부전 소견으로 재입원 후 aHUS 의심을 보이자 솔리리스 사전승인을 신청했다.

심평원이 진료기록을 확인한 결과, 이 환자가 aHUS 재발 소견을 보였고, 가족력이 확인되면서 급여 제외대상에 해당하지 않아 급여 신청을 승인했다. 단 유전자 검사결과 및 치료효과 확인을 위해 투여 후 1개월 시점의 모니터링 보고서를 제출해야 한다.

다른 요양기관은 재생불량성 빈혈/골수 형성 이상증후군으로 동종 조혈모세포 이식을 시행한 15세 남자 환자에게서 혈전성 미세혈관병증 발생되자, 허가초과 약제 비급여 사용 신청 후 솔리리스를 투여하던 중 aHUS 소견으로 급여 사용을 신청했다.

심평원은 "투여대상에 부합하며 조혈모세포 이식 후 CFI mutation이 확인돼 급여를 인정한다"며 "1개월 후 모니터링 보고서를 통해 지속투여 여부를 결정하겠다"고 심의했다.

또 다른 요양기관은 ITP 상병으로 면역억제제 치료 중 용혈성 빈혈 소견과 혈소판 감소증 및 신장 기능 저하로 내원해 입원한 46세 남자 환자에게서 aHUS 의심소견(ADAMTS-13 활성도 102%)이 발견됐다고 사전승인을 요청했다.

심평원은 급여사용을 인정하면서, 혈소판 감소증이 심한 만큼 혈청학적 검사 추가 시행을 권장하고, 1개월 시점의 모니터링 보고서를 제출토록 했다.

기저질환 없던 환자가 치루 수술 후 발생한 구역, 구토, 설사를 주호소로 내원하여 시행한 검사에서 혈소판 감소증, 미세혈관병증 용혈성 빈혈, 급성 신기능 저하 소견 관찰된 36세 여자환자에 대해서도 솔리리스 사전승인 요청이 받아들여졌다.

◆솔리리스 사전승인 불승인 사례=혈변(melena) 양상의 설사로 내원 후 혈소판 감소증, 급성 신부전, 미세혈관병증 용혈성 빈혈 소견을 보인 23세 남자환자에 대한 솔리리스 사전승인 신청은 'Anti-ENA antibody' 양성 소견과 급여 제외대상인 자가면역으로 인한 혈관염 또는 감염으로 인한 혈전미세혈관병증에 해당한다고 불승인 결정이 났다.

한 요양기관이 급성 골수성 백혈병으로 동종 반일치 조혈모 세포 이식 시행 후 혈소판 감소증, 미세혈관병증 용혈성 빈혈, 급성 신기능 저하 소견이 관찰된 65세 여자 환자에게 솔리리스를 급여사용하겠다고 신청했지만, 조혈모세포 이식 후 혈전미세혈관병증은 급여 제외대상으로 최종 불승인 됐다.

당뇨병성 신장질환으로 인한 만성 신부전 환자로 루센티스주와 아일리아주를 투약후 미세혈관병증 용혈성 빈혈 소견 및 신기능이 악화된 56세 여자환자의 경우, CFH, CFHR2의 유전자 변이가 확인됐으나 혈소판 수가 해당 요양기관의 정상 하한치 미만으로 급여를 인정받지 못했다.