혈우약 헴리브라, 10일 약평위 상정...출시 여부 주목

• 의료기관·환우단체 "30년 만의 신약...효과 높아"
• 삶의 질 개선·출혈 빈도 감소 등 예방적 치료 뛰어나
• 해외 선진국, 신속 허가 도입...환자 치료에 최선 노력

[데일리팜=노병철 기자] JW중외제약 헴리브라(에미시주맙)가 이달 10일 심평원 약제급여평가위원회에 첫 상정된다.

헴리브라는 임상적 유효성이 입증되면서 의료계와 환자들 사이에서 빠른 시장 출시에 대한 기대감도 높은 약물로 혈액응고 제8인자 결핍으로 인해 발생하는 항체가 생성된 A형 혈우환자에게 혈액응고인자를 보충해 주는 유전자재조합의약품이다.

이 약물은 올해 1월 17일 식약처 허가 획득 후 1월 말 심평원 급여신청 후 8개월 가량의 약가 검토 과정을 거쳤다.

이후 JW중외제약은 빠른 출시를 희망하는 환자단체와 의료기관의 요구에 적극 부응해 지난 8월말부터 소아환자를 중심으로 급여시점까지 무상공급하는 특단의 조치를 내렸다.

헴리브라는 30년 만에 새롭게 출시된 A형 혈우병 신약으로 환자의 삶의 질 개선 뿐만 아니라 직접적인 출혈 빈도 감소를 통해 보험재정 절감이 예상된다는 것이 의료기관과 환자단체의 중론이다.

항체가 생성된 혈우병A 환자는 주기적이고 잦은 출혈로 인해 현재 우회치료제의 출혈요법 외에 예방요법에 대한 필요성이 대두되고 있다. 중증의 혈우병 A환자는 주1회 정도 출혈이 발생하는 것으로 알려져 있다.

항체 혈우병 A환자에게는 출혈 이후 소요되는 우회치료제의 상당량과 투여횟수가 불가피하기 때문에 예방요법이 당위적 치료로 여겨지고 있다. 해외에서는 우회치료제가 예방요법으로 투여되고 있지만, 국내는 재정부담 문제로 출혈 시에만 우회치료제의 사용을 인정하고 있는 실정이다.

헴리브라의 출혈감소 및 일상적 예방요법이 가능한 것은 4주(28일~34일)의 반감기 때문이다. 투약 이후 약물 지속시간이 월등히 높아 주 1회 투약 편의성 및 피하투여 방법이 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 보인다. 회사 측은 추후 2주 1회 및 4주 1회 요법까지 적응증을 변경해 나간다는 계획이다.

특히 임상결과 헴리브라 치료는 이전의 간헐적 또는 예방적 8인자 요법에 비해 관절출혈의 발생을 유의하게 낮출 수 있고, 투여 환자에 있어 8인자 병용을 통한 수술적 예방요법은 수술 후 출혈을 성공적으로 예방하기 위해 안전하게 시행할 수 있다.

여기에 더해 정맥주사로의 확보에 어려움이 있는 소아 환자에게는 헴리브라의 적은 투여 빈도 및 피하주사가 도움이 될 수 있다. 또한 현재의 치료법으로 치료목표를 달성하기 위해 신체활동을 제한하고 있는 청소년이나 젊은 성인에게 대체치료제로 고려할 수 있는 장점이 있다.

해외에서 진행된 기존 치료제의 불충분한 효능에 다른 돌발성출혈 사례연구를 살펴보면 유지용량으로 18개월간 비출혈과 직장 결근이 없을 정도로 삶의 질이 극적으로 개선됐다.