'희귀질환 혁신신약 개발'...한미약품·녹십자 '맞손'

• 차세대효소대체 희귀질환 치료제 공동개발 MOU
• 후보물질 탐색부터 상용화까지 전 과정 협력

[데일리팜=천승현 기자] 한미약품과 GC녹십자가 처음으로 공동으로 신약개발에 나선다. 양사의 연구개발(R&D) 역량을 결집해 혁신신약 개발 성공 가능성을 높이겠다는 목표다.

한미약품과 GC녹십자는 지난 26일 ‘차세대 효소대체 희귀질환 치료제’ 공동 개발에 관한 양해각서(MOU)를 체결했다고 27일 밝혔다. GC녹십자 본사에서 진행된 MOU에는 권세창 한미약품 대표이사 사장과 허은철 GC녹십자 대표이사 등 양사의 주요 R&D 관계자가 참석했다.

양사가 ‘리소좀축적질환’(LSD, Lysosomal Storage Disease)이라는 희귀질환의 치료제를 후보물질 탐색부터 상용화까지 전 과정을 협력하는 내용이다. 한미약품이 보유한 물질특허를 기반으로 GC녹십자와 공동으로 신약개발을 시도한다.

리소좀은 가수분해 효소를 많이 함유하고 소화 작용을 하는 세포내 작은 기관이다. 리소좀이 체내 축적되면 사망에 이를 수 있는 심각한 대사질환을 유발한다. 국내 약 400여명의 환자가 LSD로 고통받고 있다. 리소좀축적에 따른 희귀질환은 약50여종에 이르고 있다.

현재 LSD 환자는 유전자 재조합기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인ERT(Enzyme replacement therapy)요법으로 치료한다. 양사는 기존 1세대 치료제들의 안정성, 반감기, 복용 편의성, 경제적 부담 등을 획기적으로 개선한 차세대 효소대체 혁신신약을 개발할 계획이다.

한미약품과 GC녹십자의 R&D역량을 결집해 혁신신약 개발이라는 성과를 내겠다는 게 양사의 목표다. 양사가 보유한 물적, 인적자원 교류, 연구협력 등을 통해 양사 R&D 역량의 시너지를 최대치로 끌어 올린다는 계획이다.

한미약품과 GC녹십자의 R&D 교류는 양사 모두 창립 이후 처음이다.

한미약품의 신약개발 역량과 GC녹십자의 희귀질환치료제 개발 노하우가 결합돼 신약개발 가능성을 높일 것으로 양사는 기대하고 있다. GC녹십자는 LSD 일종인 헌터증후군치료제 '헌터라제'를 개발한 경험이 있다.

권세창 한미약품 사장은 "GC녹십자는 희귀질환치료제 영역에서 차별화된 역량을 갖추고 있을 뿐더러 혁신적 비전을 제시하고 있는 기업"이라며 "한미약품의 축적된 R&D능력과 GC녹십자의 차별화된 역량의 조화가 희귀질환으로 고통받고 있는 환자들에게 희망이 되길 기대한다”고 말했다.

허은철 GC녹십자 사장은 "한국 제약산업의 새 R&D 역사를 써나가고 있는 한미약품과 협력하게 돼 매우 기쁘다"면서 "각기 다른 강점을 가지고 있는 양사의 이번 공동 연구는 희귀질환 분야에서 차세대 치료제 개발과 획기적인 치료 환경 개선으로 이어지는 가교 역할을 할 것”이라고 강조했다.