메드팩토 "연내 FDA 백토서팁 희귀약 지정 신청"

• "올해 안 FDA와 pre-IND 미팅…내년 미국서 임상2상 착수 계획"

[데일리팜=김진구 기자] 메드팩토가 연말까지 미 식품의약국(FDA)에 '백토서팁'의 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation) 신청서를 내겠다고 밝혔다.

희귀암의 일종인 데스모이드종양(공격성 섬유종증)에 대한 임상1b상 결과를 바탕으로 희귀의약품 지정을 추진한다는 계획이다. 또 연내 FDA와 pre-IND 미팅을 진행해, 내년에는 미국·한국에서 임상2상에 착수하겠다는 계획도 함께 소개했다.

메드팩토는 지난 14일 비대면 화상회의로 진행한 기업설명회(IR)를 통해 이같이 밝혔다.

메드팩토가 개발 중인 백토서팁은 TGF-β1 신호전달을 억제하는 기전의 항암신약이다. 백토서팁 자체로는 효과가 크지 않지만, 이 물질이 암 조직 주변에 기질벽을 생성하지 못하도록 억제해 다른 항암제가 더 나은 항암효과를 내도록 돕는 원리다.

메드팩토는 암종과 무관하게 'TBRS'란 바이오마커가 있으면 기존의 모든 항암제와 병용할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

그중 하나로 백토서팁은 데스모이드종양에서 '이마티닙(제품명 글리벡)'과 병용요법을 임상 중이다. 데스모이드종양은 연부조직육종의 일종인 희귀암이다. 미국의 연부조직육종 환자는 15만3000명 내외인데, 이 가운데 3%인 4만5000명 정도가 데스모이드육종인 것으로 추산된다.

메드팩토는 얼마 전까지 한국에서 임상1b/2a상을 진행했다. 그 결과, 백토서팁+이마티닙 병용요법은 28.6%의 객관적반응률(ORR)을 나타냈다. 이마티닙 단독요법의 ORR은 13.0% 내외로 알려져 있다.

메드팩토 IR 자료 중 일부.

6개월 무진행생존율(PFS)도 100%를 기록해, 기존 이마티닙 단독요법의 65~60% 대비 높은 것으로 나타났다. 이같은 결과는 올해 5월 열린 미국임상종양학회(ASCO) 연례회의에서 발표됐다.

메드팩토는 이런 결과를 토대로 올해 안에 FDA에 백토서팁을 희귀의약품으로 지정해달라는 신청서를 제출하겠다는 계획을 내놨다. 백토서팁이 희귀의약품으로 지정될 경우 신약 허가 심사비용 면제, 우선심사 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 따른다.

이와 함께 올해 안에 FDA와 pre-IND 미팅을 진행할 계획이라고도 밝혔다. 메드팩토는 이 미팅에 이어 임상시험계획을 신청, 내년부터 미국과 한국에서 임상2상에 돌입할 수 있기를 기대한다고 덧붙였다.