식약처, 파미셀 '하티셀그램' 장기임상 연장 요청 불허

• 지난 1월 열린 중앙약심 회의록 공개…"연장해도 진행전망 회의적"
• 세계최초 허가받은 줄기세포치료제…장기임상, 허가 조건 중 하나

세계 최초로 허가받은 줄기세포치료제 <하티셀그램-AMI>

[데일리팜=이탁순 기자] 식약처가 세계 최초로 허가받은 줄기세포치료제 '하티셀그램-AMI'(자가골수유래 중간엽줄기세포, 파미셀)의 제조업체가 신청한 장기 임상시험 연장을 불허한 것으로 나타났다.

이 임상시험은 장기 안전성과 유효성을 평가하기 위해 허가조건으로 부여된 것이어서 추후 식약처가 허가변경 가능성이 있어 귀추가 주목된다.

식약처는 최근 의약품안전나라 누리집을 통해 지난 1월 열린 하티셀그램 장기 임상시험 연장 요청 건에 대한 중앙약사심의위원회(중앙약심)의 회의록을 공개했다.

중앙약심은 식약처 법정자문기구로, 통상 심의결과가 정책결정에 반영된다. 이번 회의는 하티셀그램-AMI의 파미셀이 2020년 12월 제출해야 할 임상시험 결과보고서를 2025년까지 5년 더 연장해달라는 요청에 대해 자문했다.

결론은 연장 불허였다. 심의결과 중앙약심은 "임상시험 이행을 위한 업체의 노력 및 연구자 의지 등이 충분치 않았다고 보여지며, 현재와 같은 상황에서 연장을 하더라도 진행 가능성은 회의적"이라고 설명했다.

또한 "임상시험 이행기간 연장에 대한 이익이 크게 없을 것으로 판단되므로 연장은 타당하지 않다"고 전했다.

하티셀그램-AMI는 2011년 7월 1일 세계 최초로 허가받은 줄기세포치료제이다. 자가골수 중간엽줄기세포를 기반으로 심근경색 환자에 사용된다.

허가된 적응증은 흉통 발현후 72시간 이내에 관상동맥성형술을 시행해 재관류된 급성 심근경색 환자에서 좌심실구혈률의 개선이다.

식약처 설명에 따르면 이 약은 허가 당시 재심사, 장기추적 관찰 보고, 장기 임상시험 등이 조건으로 부여됐다. 장기 임상시험은 2020년 12월까지 식약처에 결과보고서를 제출해야 한다.

하지만 회의 당시 모집 대상자 90명 중 43명만이 등록됐다. 업체 측은 이에 대해 CRO 관리부족, 최초 임상시험계획서에 2회 투여군 존재, 줄기세포치료제에 대한 부정적 인식이 있어 피험자 모집에 어려움을 겪었다고 전했다.

하지만 중앙약심은 업체 주장을 받아들이지 않았다. 중앙약심 위원장은 "지난 10년동안 등록이 안 된 사유에 대해 업체에게 물었을때 납득할만한 답변을 주지 못했고, 위원들도 연장의 의미가 없다고 의견을 줬다"면서 "다수결에 따라 회사가 요청한 2025년 12월 31일까지의 임상시험 연장에 대해서는 부결하는 것으로 회의를 종료하겠다"고 밝혔다.

이에 대해 식약처는 "업체에게 현재까지 임상시험 결과정리를 위한 적당한 시간을 부여하고, 결과보고서를 제출받아 평가하겠다"면서 "필요시 품목의 허가사항 등에 대해서는 추가 자문을 받도록 하겠다"고 전했다.