골수섬유증 약 '인레빅' 국내 허가…자카비 이어 두번째

• 해당질환 10년 만에 신약... 첫 1일 1회 경구복용제

[데일리팜=이혜경 기자] 노바티스의 '자카비(록소리티닙)' 이후 10년 만에 탄생한 희귀질한 골수섬유증 치료제 '인레빅'이 국내 출시를 앞두고 있다.

식품의약품안전처는 27일 한국MBS제약이 신청한 '인레빅캡슐(페드라티닙염산염수화물)'의 국내 품목허가를 승인했다.

인레빅캡슐은 지난해 1월 희귀의약품으로 지정돼 품목허가 심사를 받아왔다.

1일 1회 경구용 치료제인 인레빅은 기존에 자카비 치료 경험이 없는 환자를 포함해 더 넓은 적응증으로 승인됐으나 BMS는 NICE 평가 과정에서 제한된 환자군을 제안했다.

이 약은 JAK-2억제제로 JAK1/2억제제인 자카비와는 또 다른 기대를 받고 있다.

치료를 진행한 전력이 없는 골수섬유증 환자들에게 비장 용적과 증상으로 인한 부담을 크게 감소시켜 주는 용도의 1일 1회 경구복용제가 허가를 취득한 것은 인레빅이 최초다.

골수섬유증은 골수에 영향을 미치고 신체의 정상적 혈액세포 생성을 방해하는 희귀 혈액암으로, 환자들은 비장 비대를 비롯해 피로, 가려움증, 체중감소, 식은땀, 발열 및 뼈 통증 등 삶의 질에 영향을 미치는 증상을 경험한다.

지난 2019년 유럽혈액학회(EHA)에서 발표된 골수증식종양(MPN, myeloproliferative neoplasm) 환자 및 의료진 대상 LANDMARK 설문 결과에 따르면 골수증식 환자들은 이미 질환으로 인한 증상을 경험하고 있는 상태에서도 그 증상이 질환에서 기인한 것임을 인지하지 못하고 있었다.

골수증식종양은 조혈모세포 돌연변이에 의해 골수 내 혈액 세포들의 비정상적인 증식으로 유발되는 혈액암으로, 골수섬유증, 진성적혈구증가증, 본태성혈소판증가증 등이 이에 포함된다.

인레빅은 사노피와 세엘진, 임팩트 바이오사이언스 등이 미국 바이오벤처 타게젠(TargeGen)으로부터 인수한 약물로, BMS가 세엘진을 합병하면서 연간 최고 매출을 약 4억달러로 추정하고 있다.

한편 인레빅의 허가로 국내 골수섬유증 치료제는 지난 2013년 허가 받은 자카비 이후 두번째가 된다.