허-평-협 약제 '핀테플라', 보험급여 등재 절차 주목

• 경평소위 후 논의 진행중...제도 실효성 시험대
• 난치성 질환 드라벳증후군...발작 조절 새 치료옵션

[데일리팜=어윤호 기자] 허가-평가-협상 시범사업 약제 '핀테플라'의 보험급여 절차에 관심이 모아진다.

한국UCB제약의 드라벳증후군치료제 핀테플라(펜플루라민)는 현재 건강보험심사평가원 경제성평가소위원회에 한차례 상정됐으며, 후속 절차를 진행중이다.

지난해 12월 국내 승인된 핀테플라는 희귀의약품으로 지정됐으며, 정부의 '허가-평가-협상 병행 시범사업' 제2차 시범사업 약제다. 허평협 시범사업에 대한 실효성 논란이 존재하는 가운데, 핀테플라가 약제급여평가위원회 등 등재 절차를 무난하게 마무리할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

극희귀 소아 난치성 질환인 드라벳증후군은 영아기에 발생하는 소아 뇌전증의 일종이다. 전문가들에 따르면 이 질환의 대부분(80%)은 SCN1A 유전자 변이로 인해 발생한다.

생후 12개월 전후에 발병하며 환자의 최대 15%가 유아기 또는 청소년기에 사망한다. 드라벳 증후군 환자는 신체 경직, 언어 발달 장애, 자폐, 정신지체, ADHD 등 신체적, 정신적 동반질환 위험이 높다.

보호자들 또한 24시간 돌봄 부담, 경력 중단, 소득 손실 등 높은 돌봄 스트레스와 낮은 삶의 질을 감내하고 있다.

드라벳 증후군 환자에서 장기간 발생하는 빈번한 발작은 환자와 보호자의 삶의 질을 저하시킬 뿐만 아니라 돌연사(SUDEP)의 위험도 있어 발작을 줄이거나 멈추는 것이 질환의 주된 치료 목표다.  

다만 기존 사용되는 항경련제 만으로 발작 조절에 한계가 있고 일부 약제는 오히려 발작을 악화시킬 수 있어 국내 치료 환경은 여전히 미충족 수요가 큰 상황이었다. 핀테플라는 발작을 막는 역할도 있지만 소실 효과도 기대할 수 있는 치료옵션으로 평가받고 있다.

한편 핀테플라는 무작위배정 임상3상 3건(STUDY 1~3)을 통해 임상적 가치를 입증했다.

초기 등록 환자 119명(STUDY 1)과 이후 모집된 환자를 대상으로 한 STUDY 3의 통합 분석 결과, 핀테플라 투여군의 월평균 경련성 발작 빈도(MCSF)는 각각 62.3%, 64.8% 감소했다. 특히 발작이 거의 소실된 상태는 핀테플라 투여군에서만 확인됐다.

STUDY 2에서는 기저시점 6주–적정 3주–유지 12주로 구성된 총 15주 시험에서 기존 표준치료인 스티리펜톨(+클로바잠 및/또는 발프로산)에 핀테플라 또는 위약을 1:1 무작위 배정했다. 연구 결과, 기저시점 대비 MCSF의 50% 이상 감소를 보인 환자 비율은 핀테플라 병용군이 54%였지만 위약군은 5%에 그쳤다.