대웅제약 최대 4천억 기술이전 폐섬유증신약 어떤 약?

• PRS 저해 기전 특발성폐섬유증 치료제 후보물질
• 이전 대상 영국 CS파마, 중국 희귀의약품 사업화 전문

전승호 대웅제약 대표(왼쪽)와 다렌 멀서 CSP 대표가 기술이전 계약식 후 기념촬영을 하고 있다.(사진 대웅제약)

[데일리팜=황진중 기자] 대웅제약이 자체 개발한 폐섬유증 신약 후보물질을 최대 4128억원 규모로 기술이전했다.

1일 업계에 따르면 대웅제약은 최근 개발 중인 계열내최초(First-in-class) 특발성폐섬유증(IPF) 신약 후보물질 '베르시포로신(프로젝트명 DWN12088)'을 영국에 본사를 둔 씨에스파마슈티컬스(CSP)에 기술이전했다.

대웅제약은 중국, 홍콩, 마카오 등 중화권에서의 개발과 상업화 권리를 CSP에 이전하고 선급금 74억원을 받았다. 임상 개발에 따른 단계별 기술료(마일스톤)로 총 860억원 규모를 수령할 수 있다. 상용화에 성공하면 매출에 따라 추가 마일스톤 최대 3195억원을 받는다. 순매출액에 비례하는 로열티는 별도로 수령할 수 있다.

베르시포로신의 주요 적응증인 IPF는 과도하게 생성된 섬유 조직으로 폐가 서서히 굳어지는 질환이다. 대한의사협회지에 따르면 IPF는 계속 진행하는 질환으로 환자를 사망에 이르게 하는 치명적인 병 중 하나다. 예후가 불량해 항섬유화 약물치료를 받지 않은 환자의 생존 중앙값은 진단 후 3~4년에 불과한 것으로 알려졌다. 질병이 진행되면서 폐 기능이 저하해 호흡곤란이 일어나고 신체능력이 약화되면서 삶의 질이 낮아질 수 있다.

기존 IPF 치료제로는 '피르페니돈'과 '닌테다닙'이 있다. 두 약물은 환자 폐활량 감소와 급성악화 위험을 줄이지만 폐활량을 호전시키는 등 근본적인 치료는 어려운 것으로 알려졌다. IPF는 의료미충족 수요가 높은 질환 중 하나로 볼 수 있다. 글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓에 따르면 IPF 치료제 시장은 연평균 7% 성장률을 보이면서 오는 2030년 7조5000억원 규모를 형성할 것으로 전망된다.

대웅제약이 자체 개발 중인 PRS 저해 항섬유화제 신약 후보물질 베르시포로신은 경구용 약물로 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질의 작용을 감소시키는 기전을 보인다. 섬유증 원인 중 하나인 콜라겐 과도 생성을 억제해 항섬유화효과를 나타낼 것으로 보인다. 기존 치료제의 항섬유화 기전과 중복되지 않으므로 기존 치료제 병용 시 폐섬유증 치료 상승 효과도 기대된다.

대웅제약 특발성폐섬유증(IPF) 신약 후보물질 '베르시포로신(DWN12088)' 글로벌 임상 2상 디자인.(자료 클리니컬트라이얼즈)

베르시포로신은 지난해 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 IPF 환자 대상 임상 2상시험계획(IND)을 승인받았다. 2상은 미국과 국내에서 동시에 진행하는 글로벌 임상이다. IPF 환자 102명을 대상으로 24주간 베르시포로신 또는 위약을 경구 투약한 후 노력성 폐활량(FVC) 수치 악화 개선 정도를 평가할 방침이다. 앞서 호주와 국내에서 진행한 임상 1상에서 162명 건강한 사람을 대상으로 안전성과 약동학적 특성을 확인해 2상 기반을 마련했다.

미국 임상정보공개 사이트 클리니컬트라이얼즈에 따르면 베르시포로신 2상 목표연구완료일은 2024년 5월31일이다. 1차평가지표는 FVC 수치 감소율과 치료 관련 부작용 사례다. 2차평가지표는 IPF 진행 시간, 고해상도 컴퓨터 단층 촬영 측정 효능, 6분 보행테스트 거리로 평가하는 기능적 운동능력, 폐 확산 능력 등이다.

앞서 베르시포로신은 FDA로부터 IPF 희귀의약품(ODD), 전신피부경화증 ODD로 지정받았다. ODD 지정 시 신약 허가 심사 비용 면제, 우선 심사 신청권, 시판 허가 시 7년관 독점권 인정 등의 혜택이 부여된다. 신속심사(패스트트랙)으로도 선정돼 2상을 마무리한 후 가속 승인과 우선 심사 신청이 가능하다. 지난해 11월에는 국가신약개발사업단의 국가신약개발사업 지원 과제로 지정됐다. 대웅제약은 2년여 간 베르시포로신 임상 진행을 위한 연구비를 지원받는다.

베르시포로신을 기술이전 받은 영국 CSP는 중국 상하이와 베이징 등에서 입지를 구축한 의약품 임상개발·사업화 전문 기업이다. 중국에서 미충족수요가 높은 희귀질환과 안과질환 분야를 타깃하고 있다. CSP에 따르면 중국 희귀질환 시장잠재력은 19조원 규모다. FDA에서 승인한 희귀질환 치료제 약 20%만이 중국에서 승인됐다. CSP는 중국 규제 환경 변화에 따라 희귀질환 치료제가 FDA나 유럽의약품청(EMA) 승인을 받은 후 비교적 빠른 시간 내에 중국에서 허가를 받기 위해 중국내 사업을 진행하고 있다.