'자카비' 이식편대숙주질환 급여 확대, 연내 가능할까

• 신청 후 8개월 계류…급여기준소위 상정 주목
• 3상 임상 통해 BAT 대비 전체반응 개선 입증

[데일리팜=어윤호 기자] 골수섬유증에 쓰이는 '자카비'의 이식편대숙주질환에 대한 보장성 확대 적용이 이뤄질지 주목된다.

한국노바티스 자카비(룩소리티닙)는 2022년 5월 국내에서 이식편대숙주질환(GvHD, Graft-versus-Host Disease) 적응증 획득 후 곧바로 급여 확대 신청을 제출했다.

그러나 약 8개월이 지난 현재까지 심평원 단계에서 진척이 없는 상황이다. 이주 중 열릴 것으로 예상되는 건강보험심사평가원 약제급여기준소위원회에 상정돼 절차에 진전이 있을지 관심이 모아진다.

올해 상반기까지 심평원에서의 평가가 마무리되지 않는다면, 그 이후 추가검토 과정을 고려할 때 연내 급여 확대는 어려울 수도 있는 상황이다.

GvHD는 동종 조혈모세포 이식(allo-SCT, allogeneic hematopoietic stem cell transplant) 후에 나타날 수 있는 위중한 합병증이다. 이식된 공여자의 T 세포가 환자의 정상적인 세포를 이물질로 인식, 공격해 피부, 위장관, 간, 폐 등 여러 장기에 영향을 미친다. 전신에서 증상이 나타날 수 있는 만큼 GvHD는 동종 조혈모세포 이식 과정을 이겨낸 환자들에게 또 다른 어려움을 안기며 환자 삶의 질에 영향을 준다.

1차요법으로 스테로이드가 사용되는데 이중 약 50% 정도가 치료에 실패하며 이러한 경우 아직 표준 치료법이 정립되지 않아 효과적인 치료 옵션에 대한 미충족 수요가 존재했다.

자카비는 이 같은 상황에서 이전 코르티코스테로이드 치료에 충분한 반응을 보이지 않는 만 12세 이상의 급성 또는 만성 이식편대숙주질환 환자의 치료에 쓸 수 있는 옵션이다.

김희제 대한조혈모세포이식학회 이사장(서울성모병원 혈액내과 교수)은 "자카비는 급성 및 만성 환자 치료에서 임상연구를 통해 좋은 효과를 보여줬고 실제 진료 현장에서도 유사한 결과를 보여, 마땅한 치료법이 없어 곤란을 겪고 있는 많은 환자들에게 새로운 가능성을 제시하고 있다"고 말했다. 

아울러 "국내 품목 허가 이후 상당한 시일이 흘렀으나 급여 적용이 이뤄지지 않아, 환자들의 치료 접근성이 제한돼 있다. 조혈모세포이식부터 이식편대숙주병까지 험난한 투병을 이어온 환자들이 경제적 부담으로 인해 고통이 더 길어지지 않도록 하루빨리 급여 적용이 절실한 상황이다"라고 덧붙였다.

한편 자카비는 3상 REACH2 연구를 통해 GvHD에서 유효성을 입증했다. 그 결과, 자카비 투여군의 28일차 전체반응(OR)은 62%(96명/154명)로, 대조군인 최적치료제(BAT, Best Available Therapy) 투여군의 39%(61명/155명)보다 높은 것으로 나타났다.

또한 56일차에 지속된 전체 반응(durable overall response)도 대조군의 22%(34/155명) 대비 약 2배 가량 높은 40%(61명/154명)로 확인됐다.