'자카비' 이식편대숙주질환 급여 확대, 연내 가능할까

• 신청 후 8개월 계류…급여기준소위 상정 주목
• 3상 임상 통해 BAT 대비 전체반응 개선 입증

[데일리팜=어윤호 기자] 골수섬유증에 쓰이는 '자카비'의 이식편대숙주질환에 대한 보장성 확대 적용이 이뤄질지 주목된다.

한국노바티스 자카비(룩소리티닙)는 2022년 5월 국내에서 이식편대숙주질환(GvHD, Graft-versus-Host Disease) 적응증 획득 후 곧바로 급여 확대 신청을 제출했다.

그러나 약 8개월이 지난 현재까지 심평원 단계에서 진척이 없는 상황이다. 이주 중 열릴 것으로 예상되는 건강보험심사평가원 약제급여기준소위원회에 상정돼 절차에 진전이 있을지 관심이 모아진다.

올해 상반기까지 심평원에서의 평가가 마무리되지 않는다면, 그 이후 추가검토 과정을 고려할 때& 160;연내 급여 확대는 어려울 수도 있는 상황이다.

GvHD는 동종 조혈모세포 이식(allo-SCT, allogeneic hematopoietic stem cell transplant) 후에 나타날 수 있는 위중한 합병증이다. 이식된 공여자의 T 세포가 환자의 정상적인 세포를 이물질로 인식, 공격해 피부, 위장관, 간, 폐 등 여러 장기에 영향을 미친다. 전신에서 증상이 나타날 수 있는 만큼 GvHD는 동종 조혈모세포 이식 과정을 이겨낸 환자들에게 또 다른 어려움을 안기며 환자 삶의 질에 영향을 준다.

1차요법으로 스테로이드가 사용되는데 이중 약 50% 정도가 치료에 실패하며 이러한 경우 아직 표준 치료법이 정립되지 않아 효과적인 치료 옵션에 대한 미충족 수요가 존재했다.

자카비는 이 같은 상황에서 이전 코르티코스테로이드 치료에 충분한 반응을 보이지 않는 만 12세 이상의 급성 또는 만성 이식편대숙주질환 환자의 치료에 쓸 수 있는 옵션이다.

김희제 대한조혈모세포이식학회 이사장(서울성모병원 혈액내과 교수)은 "자카비는& 160;급성 및 만성 환자 치료에서 임상연구를 통해 좋은 효과를 보여줬고& 160;실제 진료 현장에서도 유사한 결과를 보여,& 160;마땅한 치료법이 없어 곤란을 겪고 있는 많은 환자들에게 새로운 가능성을 제시하고 있다"고 말했다.& 160;

아울러 "국내 품목 허가 이후 상당한 시일이 흘렀으나 급여 적용이 이뤄지지 않아, 환자들의 치료 접근성이 제한돼 있다.& 160;조혈모세포이식부터 이식편대숙주병까지 험난한 투병을 이어온 환자들이 경제적 부담으로 인해 고통이 더 길어지지 않도록 하루빨리 급여 적용이 절실한 상황이다"라고 덧붙였다.

한편 자카비는 3상 REACH2 연구를 통해 GvHD에서 유효성을 입증했다. 그 결과, 자카비 투여군의 28일차 전체반응(OR)은 62%(96명/154명)로, 대조군인 최적치료제(BAT, Best Available Therapy) 투여군의 39%(61명/155명)보다 높은 것으로 나타났다.

또한 56일차에 지속된 전체 반응(durable overall response)도 대조군의 22%(34/155명) 대비 약 2배 가량 높은 40%(61명/154명)로 확인됐다.