'11년 만에 정식 허가' 헌터라제, 안방 점유율 80%

• 헌터라제 3분기 매출 66억...엘라프라제보다 4배 앞서
• 2021년 조건부승인...올해 임상3상 완료 12년 만에 정식 허가

[데일리팜=천승현 기자] 녹십자의 희귀질환치료제 ‘헌터라제’가 내수 시장을 사실상 평정했다. 시장 선두 주자 '엘라프라제'와 매출 격차를 4배 이상 벌리며 독주체제를 구축했다. 헌터라제는 임상3상시험을 완료하고 조건부허가를 받은 지 11년 만에 최종 품목허가를 획득했다.

6일 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면 지난 3분기 헌터라제 매출은 66억원으로 전년동기대비 4.1% 증가했다. 2020년 3분기 76억원을 기록한 이후 3년 만에 최대 규모다.

지난 2012년 국내 허가를 받은 헌터라제는 세계에서 두 번째로 개발된 헌터증후군 치료제다. '2형 뮤코다당증'으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 선천성 대사 이상 질환인 헌터증후군은 골격 이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다. 국내 환자 수는 100명 미만이다.

헌터라제는 2018년 2분기 93억원의 매출을 올렸지만 2021년 2분기에는 50억원으로 하락했다. 2021년 4분기 60억원대를 회복했고 이후 꾸준히 분기 매출 60억원 안팎을 기록 중이다. 헌터증후군 환자가 많지 않은 특성상 매출이 지속적으로 확대하기는 힘든 현실이다.

헌터라제 발매 전까지 국내에서 처방 가능한 헌터증후군 치료제는 엘라프라제가 유일했다. 엘라프라제의 3분기 매출은 17억원으로 전년보다 6.6% 감소했다. 엘라프라제는 2020년에는 분기 매출 30억원대를 기록했는데 2021년 4분기부터 10억원대에 머물러있다.

시장 점유율을 보면 지난 3분기 헌터라제는 80%를 기록했다. 전 분기보다 4%포인트 상승하며 엘라프라제의 점유율보다 4배 높았다. 헌터라제는 2020년 4분기 점유율 67%에서 점차 상승흐름을 나타냈다. 지난해 4분기 처음으로 점유율 80%를 넘어섰고 올해에도 80%의 점유율을 이어가고 있다.

분기별 헌터라제 엘라프라제 시장 점유율(단위 %, 자료 아이큐비아).

헌터라제는 경쟁 제품보다 저렴한 약가를 무기로 시장 지배력을 더욱 강화하는 모습이다. 헌터라제의 보험상한가는 225만4200원으로 엘라프라제(265만1616원)보다 17.6% 저렴하다. 헌터라제는 체중 1kg당 0.5mg을 주 1회 투여하도록 허가 받았다. 체중 36kg 소아의 경우 1회 투여량 18mg 기준 676만2600원의 약값을 부담해야 한다. 이를 1년으로 환산하면 3억5166만원이다. 환자 수는 적지만 경쟁 약물이 많지 않고, 평생 효소를 보충해줘야 한다는 질환의 특성으로 인해 고수익이 가능하다.

헌터라제는 최근 조건부허가에서 최종 품목허가로 변경됐다. 당초 헌터라제는 임상3상시험을 실시하는 조건으로 2012년 1월 조건부허가를 승인받았다.

녹십자는 지난 2016년 11월 임상3상시험 계획을 승인받았고 효소 대체 치료 요법 경험이 없는 헌터증후군 환자들을 대상으로 유효성, 안전성 평가를 위한 임상시험을 진행했다.

식약처는 올해 3월 임상3상 결과 보고서를 완료하고 지난 5월 식약처에 임상 3상결과를 제출했다. 이후 임상시험 관리기준(GCP) 실태조사 수검을 완료해 최종 변경허가를 승인받았다.

임상3상시험에서 헌터라제를 52주 동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 과거 위약대조군을 비교하였을 때 통계적으로 유의미하게 우월성을 입증했다. 희귀질환 특성상 환자 모집 등 3상 임상 디자인 관련 협의에 시간이 소요되면서 임상 3상 결과보고서 확보까지 6년이 소요됐지만 식약처와 논의한 계획 대비 3년 이상 앞당겨 조건부 이행기준을 충족했다.