대웅제약 베르시포로신, 폐섬유증치료 게임체인저

• FDA·EMA 희귀의약품 지정...다국가 임상2상 순항
• 의약품 허가완료 시, 7~10년 간 독점권 인정 혜택
• 글로벌 10조 시장 정조준...중화권에 900억대 기술수출

대웅제약 삼성동 본사 전경.

[데일리팜=노병철 기자] 대웅제약 특발성 폐섬유증 치료 후보물질 베르시포로신(Bersiporocin·DWN12088)이 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정되며 세계 최초 혁신신약으로서의 가능성을 입증받고 있다.

베르시포로신은 2019년 미국 FDA 희귀의약품으로 등록된 이후 올해 1월 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 추가 지정 받았다.

EMA의 희귀의약품 지정을 받은 후보물질은 ▲임상시험에 대한 과학적 조언 제공 ▲허가 수수료 감면 ▲의약품 허가 시 10년 간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. 미국은 7년 간 독점권을 인정한다.

아울러 지난해 5월에는 SCI급 논문인 유럽분자생물학회 분자의학에 등재되며, 효능과 안전성에 대한 기전을 발표하기도 했다.

유럽분자생물학회 분자의학 저널은 2021~2022년 인용지수(Impact Factor, I.F.) 14.005로 관련 연구자들이 논문 등재 및 인용을 위해 많이 찾는 세계적으로 권위 있는 학술지이며 이 분야 상위 5% 이내의 학술지다.

대웅제약은 2023년 1월, 영국 씨에스파마슈티컬스사와 베르시포로신의 중화권 기술수출 계약을 체결했다. CSP로부터 지급받는 기술료는 최대 934억원(7600만 달러)에 달한다.

특히 2023년 1월에는 영국 씨에스파마슈티컬스(CS Pharmaceuticals·CSP)사와 베르시포로신의 중화권 기술수출 계약을 체결하며, 글로벌 시장 진출의 포문을 열었다.

기술수출의 규모는 중국·홍콩·마카오 등의 중화권에 폐섬유증을 비롯한 적응증 확대에 따라 한화 약 4130억원(3억3600만 달러)에 달한다.

대웅제약은 지난 기술수출을 통해 CSP로부터 최대 약 934억원(7600만 달러)의 기술료와 연간 순매출액 기준 두 자릿수 이상의 비율로 로열티를 받으며 중화권 시장에서 입지를 공고히 하고 있다.

베르시포로신은 대웅제약이 개발 중인 세계 최초 혁신 신약(First-in-class) PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해제 기전의 폐섬유증 신약 후보물질이다.

콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질 작용을 감소시켜 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 효능을 가지고 있다.

특발성 폐섬유증은 과도하게 생성된 섬유 조직 때문에 폐가 점점 딱딱하게 굳으면서 정상 기능을 상실하는 것으로 진단 후 5년 이내 생존율이 40% 미만인 난치성 질환이다.

현재 시장에서 판매되는 특발성 폐섬유증 치료제들은 질병을 완전히 치료할 수 없고, 부작용으로 중도 복용 포기율이 높아 미충족 의료 수요가 높다.

대웅제약 특발성 폐섬유증 치료 후보물질 베르시포로신은 최근 FDA·EMA로부터 희귀의약품으로 지정, 퍼스트 인 클래스 신약으로 가능성을 인정받고 있다. 현재 미국 등에서 진행되고 있는 다국가 임상2상도 순항 중이다.

전승호 대웅제약 대표는 "특발성 폐섬유증 신약 베르시포로신은 지난해 중화권 기술수출에 성공하는 등 임상 단계부터 전 세계적인 관심을 받고 있다. 이번 EMA 희귀의약품 지정을 계기로 희귀질환인 특발성 폐섬유증으로 고통 받고 있는 환자들에게 신속하게 치료옵션을 제공할 수 있도록 개발에 더욱 매진할 것"이라고 전했다.

한편, 베르시포로신은 한국 및 호주에서 진행된 다수의 임상 1상에서 총 162명의 건강인 대상자를 대상으로 안전성과 약동학적 특성을 확인하였고, 현재 한국 및 미국에서 다국가 임상 2상을 진행 중에 있다.