노바티스 희귀질환치료제 '일라리스' 4일 약평위 재상정

• 지난 2월 약평위서 조건부 급여 적정성 인정
• 사후 자료제출에 대해 이의신청…허가 8년만에 등재될까

[데일리팜=이탁순 기자] 희귀질환치료제 '일라리스주사액(카나키누맙, 한국노바티스)'이 두 달 만에 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(약평위)에 재상정된다.

이 약은 국내 10여명 환자가 있는 희귀질환 '유전재발열증후군' 치료제로, 2018년 8월 국내 허가를 받은 직후 급여 문턱을 넘지 못하고 있다.

2일 업계에 따르면 오는 4일 열리는 약평위에 일라리스가 안건으로 재상정될 전망이다.

앞서 지난 2월 열린 약평위에서 일라리스는 자료제출을 조건부로 급여적정성을 인정받았다.

당시 약평위는 일라리스의 ▲크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS) ▲종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS) ▲고면역글로불린D증후군/메발론산키나아제 결핍증(HIDS/MKD) ▲가족성 지중해 열(FMF) ▲전신성 소아 특발성 관절염(SJIA) 등 적응증에 대해 급여 적정성이 있다고 판단했다.

다만, CAPS, TRAPS, FMF에 대해 사후 근거자료 등 제출을 조건으로 삼았다.

하지만 노바티스가 이에대해 이의신청을 제출하면서 급여 적정성 판정이 보류됐다. 이후 노바티스는 재평가를 요청해 두 달만에 약평위 심사를 다시 받게 된 것이다.

일라리스는 국제 가이드라인에서 유전성 재발열 증후군 치료에 권고하는 IL-1억제제이자 국내를 비롯해 미국FDA, 유럽EMA 모두에서 유일하게 허가된 치료제다. 임상연구를 통해 확인된 치료효과와 안전성을 기반으로, 총 30여 개국에 급여 적용되고 있다.

다만 국내에서는 급여 적용에 어려움을 겪고 있다. 일라리스는 지난 2017년과 2022년 두 번의 급여 도전에 나섰지만 모두 실패했다. 이번이 세 번째 도전인 셈이다.

이 약은 1회 투여 2000만원의 고가약이어서 급여 적용을 원하는 환자들의 목소리는 더욱 커지고 있다. 작년에는 정부가 운영하는 온라인 청원 웹사이트 청원24에 급여등재를 촉구하는 환자 가족의 청원도 등장했다.

과연 이번 약평위에서는 급여 적정성을 인정받고, 건보공단 약가협상 단계로 넘어갈 수 있을지 주목된다. 약가협상까지 원활히 진행된다면 건강보험 급여를 적용받을 수 있다.