세포치료제 1상임상 면제…연구자임상도 인정

• 식약청, 대통령 지시이행 속도전…상업화 연계 가능성 확대

이명박 대통령의 체질개선 주문 발언 이후 식약청이 후속대책 마련에 발빠른 행보를 보이고 있다.

전면적인 조직개편과 더불어 이 대통령 언급의 핵심인 세포치료제의 허가심사 기준 개선도 가시화되고 있다.

이번 방안은 지난 6월 대통령 지시사항 중의 하나인 '첨단 바이오 신약 신속 제품화 추진을 위한 심사역량 강화 추진'의 후속대책 일환이기도 하다.

1일 식약청과 세포치료제 관련 업체들에 따르면 최근 자가(본인) 유래 세포치료제의 임상시험 단계 간소화 내용을 담고 있는 '생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정 개정안'을 마련하고 긴급 민원 설명회를 개최했다.

식약청은 의견수렴을 거쳐 조만간 행정예고를 통해 개선안을 공개할 방침이다.

이번 개정안의 핵심은 세포치료제의 심사기준을 합리적으로 정비하고, 연구자임상을 활성화해 상업화 연계가 용이하도록 지원하는 내용이다.

하지만 일각에서 제기하고 있는 자가 유래 세포치료제의 후기 유효성 임상시험(3상) 면제는 이번 개정안에는 포함되지 않았다.

대신 초기 안전성 임상시험(1상) 면제에 해당되는 내용이 새로 추가됐다.

식약청은 자가 유래 세포치료제의 경우 해당 품목으로 수행한 연구자 임상시험 또는 전문학회지에 게재된 자료로 안전성이 확보된 경우 초기 안전성 임상시험(1상) 자료로 갈음할 수 있도록 한다는 계획이다.

지금까지 기업이 아닌 대학병원 교수 등이 주도하는 연구자 임상시험은 허가자료로 인정되지 않았다.

하지만 이번 개정안을 통해 연구자 임상시험도 정식 절차로 인정함으로써 심사기간은 줄이고, 연구자와 기업 간 상업화 연계가 용이하도록 한다는 방침이다.

앞서 세계 첫 줄기세포치료제로 관심을 모은 에프씨비투웰브의 '하티셀그램-AMI'도 연구자 임상을 통해 인체 안전성 자료를 갈음했던 사례 중 하나다.

이번 개정안이 시행되면 현재 병원 연구진 등이 자체 진행하고 있는 세포치료제 임상시험이 추후 기업과 연계해 상업화할 수 있는 가능성을 높이게 된다.

따라서 의료계와 산업계, 치료제 출시기간 단축으로 환자 역시 만족할 수 있는 제도라는 설명이다.

이번 개정안에는 일부 품질관련 자료 면제와 신속시험법도 담긴다.

조직타이핑 자료(공여자와 수여자 간의 조직 적합성에 관한 자료)가 자가세포치료제에 한해 면제되고, 마이코플라즈마부정시험의 신속법도 인정하기로 했다.

식약청은 이번 개정안과 더불어 조직개편안 등 체질개선 방안을 마련해 조만간 청와대에 보고할 것으로 알려졌다.