경제성평가 지침 개정…권고수준 4단계 명확화

• 심평원, 공고…QALY 산출 등 세부 분석기법 등 구체화

제약사가 신약의 경제성 입증을 위해 제출하고 있는 경제성평가에 대한 세부 지침이 구체화된다.

약제선별등재제도 시행과 함께 2007년 적용 이후 5년 만으로, 권고 수준이 4단계로 명확해지고 질보정수명(QALY) 산출 등 분석기법도 구체화시켜 불확실성을 줄이기 위한 목적이다.

건강보험심사평가원 약제등재부는 24일 이 같은 내용의 '의약품 경제성평가 지침 개정(안)'을 안내하고 제약사 의견 수렴에 나섰다.

주요 개정내용을 살펴보면 이번 개정안의 특징은 크게 권고 수준의 단계별 명확화와 관점과 분석기간 및 산출 기법 등의 구체화, 전문가 의견수렴 명문화 등이다.

권고 수준은 4단계로 '해야 한다' 또는 '한다' 표현은 의무 지침으로 지침 미준수 시 자료의 재제출이 요구될 수 있음을 의미한다.

'권장한다'는 업체에서 기본적으로 준수해야 하는 방법으로 권장된 방법을 준수하지 않을 경우 근거를 충분히 정당화해 제시할 수 있어야 한다.

'선호한다'는 정책 결정자에게 선호되는 방법으로, 이론적으로 바람직하지만 의무 사항은 아니다.

'할 수 있다'는 제시된 방법대로는 할 수 있지만 방법론에 대한 정당한 근거를 업체 측에서 설명해야 한다.

평가자가 요구하는 자료의 예측성을 증가시키고 자료 투명성을 확보하기 위해 다양한 기법과 지침에 대해서도 구체화시켰다.

관점과 분석기간 및 기법, 비용 QALY 산출, 모형구축, 불확실성 평가에 관련된 지침이 이에 해당된다.

관점은 보험등재와 관련한 의사결정자의 판단을 돕기 위해 보험자 관점에 입각하는 것이 선호되며 분석기간은 주요 임상결과를 확인할 수 있을 정도로 충분히 길게 잡을 것이 권장됐다.

만약 모형을 이용해 장기간 외삽한 경우, 원 자료에 기초한 분석결과를 별도로 제출하는 것이 좋다.

분석 기법의 경우 비교 대상 약물과 등재 신청 약물 효과가 동등하다는 것을 증명할 수 있다면 비용최소화 분석을 실시하되, 서로 다르다면 비용-효과분석 또는 비용-효용분석을 실시해야 한다.

심평원은 "치료에 있어 삶의 질이 중요하거나 건강겨과가 다양한 지표로 제시돼 하나의 지표에 반영하기 어려운 경우 비용-효용분석을 권장한다"고 설명했다.

이때 QALY를 비용-효용 분석의 지표로 사용하는데, 만약 삶의 질의 중요하지 않은 지표거나 QALY 사용이 적절하지 않다면 비용-효과분석이 권장된다.

비용-효과분석과 비용-효용분석의 최종 결과는 점증적 비용-효과비(ICER)로 제시하는데, 비교대안에 비해 증가되는 효과 한 단위 당 어느 정도의 비용이 추가로 소요되는 지를 나타내면 된다.

다만 ICER와 더불어 각 대안의 총 비용과 총 효과(효용)를 별도로 제시, 의사결정자로 하여금 비용과 효과 전반적 규모를 확인할 수 있도록 하고 이후 다른 대안과의 비교도 가능하게 한다.

경제성평가의 특성상 자료부족과 단일 방법론의 부재 등으로 불확실성은 불가피하다. 만약 모수에 관련된 불확실성은 확률적 민감도분석을 통해 수행하는 것이 좋다. 급여를 제한해 신청할 경우 식약청 허가사항까지 대상이 확대된 경우에 대한 민감도 분석을 추가로 제시하는 것을 선호한다.

심평원은 "의견수렴용 자료로 최종본은 아니다"라며 "오는 12월 12일 자정까지 약제등재부 대표메일([e-mail]) 또는 팩스(02-6710-5773)로 적극적인 의견을 개진해달라"고 당부했다.