"카티스템, 재생치료 어려운 환자에게 도움"

• 삼성서울병원·메디포스트 공동 연구…어떻게 개발됐나?

" 카티스템은 현재 인공관절 치환술 외 대안이 없던 환자에게 새로운 치료법으로 상당 부분 기여할 것으로 기대한다."

메디포스트와 공동으로 제대혈 줄기세포를 이용한 관절연골 재생 치료제 '카티스템'을 개발한 하철원 삼성서울병원 정형외과 교수가 25일 기자간담회를 갖고 그동안 개발 경과를 설명했다.

하 교수는 조혈모 세포 추출 후 남은 제대혈이 폐기된다는 점에 착안, 폐기되는 제대혈에서 간엽줄기세포를 분리할 수 있을 것이라는 생각에 제대혈은행 사업을 테마로 창립한 메디포스트에 '카티스템' 연구를 제안했다.

하지만 당시 제대혈에 간엽줄기세포가 존재하는지 여부에 대한 세계적 입증이 안됐던 상태로, 성공 가능성 또한 희박했다고 하 교수는 말했다.

그는 "병원 골관절 연구실에서 줄기세포 분리에 성공, 동물시험이 진행중인 시점에 메디포스트 연구소장이 제대혈에 줄기세포가 없다는 논문을 보고선 연구 중단을 건의한 적도 있다"고 회상했다.

삼성서울병원은 메디포스트로부터 지원 받은 약 1000만원을 연구비로 동물실험을 통해 관절연골 재생 치료에 관한 가능성을 탐색하는 연구를 진행했다.

동물실험 초기 결과 성공적인 반응이 보이자, 이를 바탕으로 두 기관은 산업자원부의 부품소재기술 개발사업 연구비 30억원을 획득해 본격적인 카티스템 개발을 시작하게 된다.

하 교수는 "세계 최초 줄기세포 관절염 치료제 개발을 위해 2005년 식약청에 정식 임상시험을 신청, 기본적인 안정성 및 유효성을 위한 1, 2임상을 시작했다"며 "신약개발 가능성을 높이면서 3상 임상시험으로의 진행이 가능하게 됐다"고 말했다.

3상 임상시험은 삼성서울병원이외 전국 10개 병원에서 진행했으며, 통계적 검증을 위해 114명 환자(카티스템 치료군 57명, 대조군 57명)를 대상으로 지난해 안정성 및 유효성이 검증된바 있다.

하 교수는 "1, 2상 임상시험 환자가 현재까지 특이한 부작용을 보이지 않고 있다"며 "기존 치료법으로 재생치료가 어려웠던 고령 환자 및 연골결손의 크기가 큰 환자들에게 새로운 효과적 치료법으로 상당 부분 기여할 것으로 기대한다"고 밝혔다.