루게릭병 줄기세포치료제 'HYNR-CS' 희귀약 지정

• 대학병원 임상시험 종료후 희귀약 지정 이례적

김승현 교수

대학병원에서 개발 한 루게릭병 줄기세포치료제가 임상시험 종료와 함께 희귀의약품으로 지정받아 화제다.

한양대병원 난치성신경계질환 세포치료센터(센터장 김승현 교수)는 보건복지부 병원특성화연구센터사업을 통해 개발한 루게릭병 줄기세포치료제 'HYNR-CS'가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 20일 밝혔다.

이번 사업은 복지부 지원을 받아 지난 2010년부터 현재까지 4년간 진행 중인 것으로, 총괄 및 제1 세부 연구팀인 한양대병원과 제6 세부 연구팀인 코아스템이 공동으로 연구한 결과다.

'HYNR-CS'는 루게릭병 환자의 골수에서 분리 및 배양한 중간엽 줄기세포를 주성분으로 하는 줄기세포치료제로 참여기업인 코아스템이 생산과 허가를 맡았다.

'HYNR-CS'는 2010년 12월 식품의약품안전처 승인을 얻어, 2011년 2월 임상시험을 개시하였고, 2년 3개월만에 임상 1상(7명), 임상 2상(치료군 33명, 대조군 31명)을 완료한 후, 그 결과에 대해 안전성과 유효성에 대한 평가를 받았다.

김승현 센터장은 "루게릭병 환자들을 위한 새로운 치료제 개발을 위한 여러 시도가 이뤄져 왔으나 눈에 띄는 효과는 없었다"며 "릴루졸(riluzole)이라는 약물 이외에는 공인된 치료제가 없는 실정"이라고 밝혔다.

김 센터장은 "'HYNR-CS'가 희귀의약품으로 지정된 것은 환자들에게 새로운 희망을 주는 첫걸음이 될 것"이라며 "이 치료제 개발은 줄기세포치료의 첫 걸음일 뿐 향후 보완개발을 통해 지속적으로 신규약제를 개발하는 것이 더 필요하다"고 덧붙였다.

병원 측은 줄기세포치료제 'HYNR-CS'는 희귀의약품으로 지정 및 고시됨에 따라 품목허가 가능성이 높아졌으며, 품목허가 이후에 국내외 환자들에게 시판과 함께 임상연구가 추가적으로 진행될 예정이라고 밝혔다.