약효지속 기술 NO.1…당뇨·파킨슨 치료 신기원

• [바이오제약CEO를 만나다] 펩트론 이희용 사업총괄대표

하루에 1정씩 매일 복용해야하는 당뇨약과 1회 복용으로 6개월 간 안정적 지속효과를 나타내는 당뇨약이 있다면 어떤 약물을 선택할까.

당연히 후자를 선택하는 환자들이 압도적으로 많을 것이다.

펩트론은 '스마트데포' 기술을 보유한 바이오 제약사다.

스마트데포 기술은 약효가 지속되는 기간 동안 부작용을 최소화하면서 최상의 효능을 유지하기 위한 약물제어방출 기술과 생체 내 약물 동태를 정확히 판별할 수 있는 분석기술이다.

스마트데포 원천기술은 크게 약물방출 제어기술, 미립구 제조기술, 구현기술로 구성돼 있다.

펩트론 이희용 사업총괄대표는 "초음파 분무건조에 의한 약효지속성 마이크로스피어 제형 제조기술은 고효율 대량생산이 가능하고, 펩타이드뿐만 아니라 다양한 저분자 화합물과 단백질의약품에도 응용이 가능하다"고 말했다.

스마트데포 원천기술 관련 특허 출원도 주목된다.

현재 이 원천기술은 미국과 유럽을 포함해 12개국에 특허 등록이 완료된 상태다.

스마트데포 기술외 다양한 파이프라인 연구개발도 펩트론의 구심점이다.

펩트론의 대표 라인업은 당뇨치료제 PT-302, 파킨스치료제 PT320, 알츠하이머치료제 PT330, 전립선치료제, 말단비대증치료제 등이다.

라이센스 아웃 또는 개발완료 시 최소 수백억에서 수천원원대의 매출 발생이 기대되는 대목이다.

다음은 펩트론 이희용 사업총괄대표와의 일문일답.

-펩트론 캐쉬카우 품목과 R&D 파이프 라인 구축 현황은

=현재 펩트론의 캐시카우 역할 품목은 대부분은 연구개발용 펩타이드 소재이며, 지속성 의약품 국내 판매에 따른 경상 기술료가 15% 정도를 차지하고 있다.

펩타이드는 생체 내에서 주로 호르몬과 같은 신호 전달 물질로 작용하며 다양한 조절기능을 수행하는 생리활성 물질이며, 구성 아미노산 성분의 조합과 길이에 따라 매우 다양한 특성을 지니고 있어 의약품 개발 및 생명공학 연구, 신소재 분야에서 활발한 연구개발이 이루어지고 있다.

연구개발용 펩타이드 소재는 이러한 연구에 필요한 펩타이드를 연구자가 원하는 형태로 합성하여 제공하는 주문형 제품으로서, 펩트론은 다양한 종류의 펩타이드를 동시에 빠른 시간에 효과적으로 합성할 수 있는 자동합성기를 자체 개발하여 다양한 사양의 펩타이드를 효과적으로 공급할 수 있는 인프라를 구축했다.

바이오/의약 분야의 국내 및 해외의 대학 및 연구소, 병원 등 연간 약 200개의 기관에 공급하여, 그 결과로 SCI 급 논문 2,000편 이상에서 인용되는 성과를 얻고 있다.

현재 개발 중인 당뇨치료제와 파킨슨병 치료제 파이프라인으로 해외 제약사와 약 천억원 규모의 라이센싱 계약이 가능할 것으로 기대하고 있으며, 기술료 수입의 증가로 2년 내에 백억원 대 이상의 매출 궤도에 오를 것으로 예상하고 있다.

-펩트론 SmartDepot 기술을 포함한 특화된 기술력은

=당사가 개발하고 있는 지속성 의약품(바이오베터)은 오리지널 약을 개량한 약으로, 매일 투약해야할 것을 1주일에 한번에서, 길게는 6개월에 한번 투약 하여도 되는 투여방식이나 효능이 더 좋아진 약물이다. 또한 독자적인 약효 지속화 기술과 재현성이 있는 생산기술이 없이는 모방이 어렵기 때문에, 그 결과로 경쟁 제품의 출현이 적고, 더 나아가 특허 보장기간을 넘어서도 독점이 유지되는 특징을 가지고 있다. 이 같은 이유로 세계적으로 의약품 개발 분야의 경쟁이 치열해지고 신약 개발 비용의 급증 및 블록버스터 약물들의 특허 만료로 인한 수익성 악화에 따라 글로벌 제약기업의 관심이 집중되는 분야다. 스마트데포 기술은 의약품 약효 지속 시간을 늘리는 펩트론의 고유한 기반기술로서 크게 약물방출 제어 기술+미립구 제조기술+구현기술로 구성되어 있다.

당사의 핵심 기술은 ‘초음파 분무건조에 의한 약효지속성 마이크로스피어 제형 제조기술’이다.

특히, 대량생산이 가능한 고효율 방식의 기술이면서 펩타이드 의약품뿐 아니라 다양한 저분자 화합물 및 단백질 의약품으로의 응용성도 가지고 있다.

약효가 지속되는 기간 동안 부작용을 최소화하면서 최상의 효능을 유지하기 위한 약물제어방출 기술과 생체 내 약물 동태를 정확하게 판별할 수 있는 분석 기술(동물시험, Mass-Mass 정량 기술 등)을 개발 완료하여 제품화에 활용하고 있다. 펩트론은 스마트데포 기술과 관련된 원천 기술들의 특허를 확보하고 있어 경쟁사에 비해 생산적인 측면과 품질적인 측면 모두에서 경쟁력 우위에 있는 제품 개발이 가능하다.

-지속형당뇨치료제 PT302 등을 포함한 R&D 파이프라인은

=당뇨치료제 PT302는 최근 당뇨치료제로 각광을 받고 있는 GLP-1 (글루카곤유사펩타이드-1)의 일종인 엑세나타이드라는 펩타이드 물질을 생체분해성 고분자를 이용하여 미립구로 만들어 체내에 투여하여 2주일 이상 약효를 나타내는 의약품이다. 혈당조절이 잘 되며 인슐린에서 나타나는 저혈당과 같은 부작용이 없으며 체중이 감소되는 특성을 갖고 있다.

현재 유한양행과 국내 15개 병원에서 당뇨병 환자 80명을 대상으로 임상 2상을 진행하고 있다. 파킨슨병치료제 PT320는 상기한 당뇨병치료제로 사용되는 엑세나타이드가 최근 세계 여러 연구자들에 의해서 퇴행성 뇌질환 치료에 효능이 있음이 밝혀졌다.

특히 NIH는 엑세나타이드의 퇴행성 뇌질환에 대한 효능, 즉 파킨슨병, 알쯔하이머병, 말초신경병증, 헌팅턴증후군 등에 대한 전임상 단계에서 효능을 입증했으며, 영국런던대학에서 최근 엑세나타이드의 1일 2회 투여 주사제를 이용하여 임상적으로 파킨슨 치료에 대한 효능을 입증하기도 했다.

이에 파킨슨병 환자를 대상으로 임상 2상을 준비하고 있다.

알쯔하이머치료제 PT330는 미국국립보건연구원(NIH)은 현재 엑세나타이드의 1일 2회 투여 주사제를 이용하여 알쯔하이머 환자를 대상으로 임상 2상을 진행하고 있다.

향후 NIH와 공동으로 당사의 지속형 엑세나타이드 제형의 알쯔하이머환자를 대상으로 한 임상 2상을 추진할 예정이다.

전립선암치료제는 일본 다케다사가 개발하여 현재 전세계적으로 약 2조원의 매출을 달성하고 있는 9개의 아미노산으로 이루어진 루프로라이드 펩타이드를 이용하여 1개월 및 3개월 제형을 개발했다.

대웅제약에 기술이전을 통해 1개월 제형은 제품화되어 지난해 국내 130억원의 매출을 달성하였으며, 3개월 제형은 전립선암 환자 대상 임상 3상을 완료하고 국내 품목 허가를 진행하고 있다.

말단비대증치료제는 스위스 노바티스사가 전세계 1.5조원의 매출을 보이는 1개월 지속형 말단비대증 치료제인 산도스타틴라르의 제네릭 제품으로서 국내 삼양바이오팜 및 스위스의 AZAD사와 공동개발을 진행하고 있다.

캐나다, 멕시코 등에서 파일럿 임상을 진행하였으며 이 결과를 토대로 대규모 허가 임상을 추진하여 글로벌 시장에서의 제품화를 계획하고 있다.

-파트너십 구축현황과 글로벌 진출 전략은

=국내의 경우, 대웅제약과 전립선암 치료제 제조 및 판매 계약, 삼양바이오팜과 말단비대증 치료제 제조 및 판매 계약, 유한양행과 당뇨치료제 국내 임상 및 판매 등 공동개발 계약이 완료되어 있다.

말단비대증 치료제의 경우 스위스의 AZAD사가 글로벌 진출을 위한 마케팅을 진행하고 있다.

당뇨치료제나 파킨슨병 치료제 등 현재 주력으로 개발하고 있거나 향후 개발될 품목들의 경우 해외지사를 직접 설립하기 보다는 미국, 유럽, 중국 및 기타 남미, 동남아, 러시아 지역 등 각 지역의 기술이전 전문가 또는 Agents를 이용하여 현지 제약사를 상대로 글로벌 마케팅을 진행하고 있다.

글로벌 각 지역의 특성 및 해외 제약사에 따라 판매권만 부여하거나 제조기술 이전을 포함하는 판권 계약을 추진하는 전략을 갖고 있다.

이를 위해 더욱 더 많은 성공 경험이 있는 전문가 및 agents를 확보해나갈 계획이다.

-펩타이드 기술 관련 펩트론의 글로벌 기술 수준은

=지난 17년간 펩타이드 합성 및 지속형 펩타이드 의약품 개발 기술에 특화하여 집중적으로 투자한 결과, 연구용 펩타이드 제조 및 지속형 펩타이드 의약품 개발 기술 관련해서 세계 최고 수준으로 생각한다.

자체 개발한 연속 생산용 고속 자동 합성기 및 펩타이드 안정화 기술은 당사의 큰 자랑이다.

세계 최초로 개발 완료된 자동합성기의 경우, 기존 합성시스템에서 고정형 반응기를 사용하는 기존 관념에서 벗어나 반응기의 자동으로 이동과 교체가 됨으로서 연속생산은 물론 생산성이 300% 이상 향상된 자동합성기다. 지속형 의약품의 경우에도 전립선암 치료제, 말단비대증 치료제, 당뇨병 치료제 등 견고한 pipeline를 보유하고 있으며, 특히, 증상 완화가 아닌 치료효과를 가진 약물이 없는 파킨슨병 치료분야에서 당사가 개발 중인 PT320이 임상 2상 효능검증을 통한 제품화가 이루어진 경우 완전히 새로운 신약을 의미하는 `퍼스트 인 클래스(first in class)`치료제가 될 것이다.

2013년도 미국FDA 신약허가 품목은 27개 중 이른바 혁신형 신약이라고 할 수 있는 퍼스트인클래스(First-in-Class)가 9개로 비중으로는 33%를 차지하고 있다.

퍼스트인클래스는 작용기전에 있어 지금까지 나온 약물과는 다른 새로운 기전을 가진 약물을 말한다. -특허출원 현황은

=현재 당사의 약효지속성 의약품 관련된 핵심 기반 기술에 대해 미국, 유럽을 포함한 18개국에 출원하여 12개국에 등록이 완료되었으며, 6 개국은 심사 중에 있습니다. 2012년 베트남과 인도에서 특허를 취득하였고, 2013년에는 중국 특허 등록도 완료했다.

또한 국내에서는 이미 상용화된 지속성 전립선암 치료제와 관련해서도 베트남, 중국 및 인도를 포함하여 전 세계 8개국에서 특허를 취득했다.

이는 펩트론의 기술력이 국제적으로 인정받았음을 의미하는 것은 물론, 최근 신흥 경제시장으로 평가 받고 있는 이들 동남아시아 시장 진출 본격화의 첫걸음이 될 것이다.

-펩트론 핵심 연구개발 인력에 대한 소개

펩트론은 전체 인력 41명 중 20명이 연구개발 기술 인력으로 구성되어 있다.

이들 연구진을 진두지휘하고 있는 사업총괄과 연구소를 맡고 있는 저는 KAIST에서 박사를 취득하고 미국 켄터키 약학대학에서 박사후 과정을 거친 후 2002년부터 당사에서 지속성 치료제 개발을 담당해 왔다.

세부적으로는 약물전달기술 부문 총괄은 KAIST 생물과학과에서 석〮박사를 마친 김준식 박사가 맡고 있고, 신약 및 신소재 개발 부문은 연세대학교 생화학과에서 석〮박사 학위 취득 후 미국 NIH에서 박사후 과정 경력을 쌓은 김동석 박사가 이끌고 있다. 마지막으로 펩트론 성장의 지속적인 밑거름이 되어온 펩타이드 제조 부문은 유기화학 분야 전문가인 김흥재 부장과 송상용 부장이 맡고 있다.

-펩트론 장외주식 고공행진 원인과 코스닥 상장 계획은

=주가상승은 연초 기관투자자의 대규모 투자 유치에 따른 유동성 확보로 안정성에 대한 리스크가 해소되고, 회사가 계획하고 있는 연구개발 파이프라인들을 차질 없이 수행할 수 있게 되어 기업가치 상승에 대한 기대감이 반영된 것으로 생각된다.

코스닥 상장은 주관사와 협의하여 2014년 내에 기술성 평가를 통한 심사청구를 추진할 예정이다.

-바이오 의약품 산업 발전을 위한 정부의 역할은

=바이오 의약품 산업은 우리나라가 집중적으로 지원해야 할 분야라고 생각한다.

바이오벤처 및 제약기업과의 공동개발 및 인수, 합병 등을 활성화할 수 있는 지원 방안을 늘려나가야 한다.

국내의 바이오, 제약기업의 여건을 고려하여 투자가 많이 소요되는 임상 후기 단계 및 선진 GMP시설 투자에 대한 지원을 확대함으로 국내 의약품 개발, 생산 수준을 글로벌 수준으로 올릴 수 있도록 해야 한다.

정부의 직접적인 투자도 중요하지만 세제혜택, 각종 인센티브 지원 등 민간 자본이 투자할 수 있는 여건을 마련하는 것도 정부의 중요한 역할이라고 생각된다.

-국내 바이오의약품 산업의 글로벌 위상과 수준은

=국내외 많은 전문가들이 국내 바이오의약품 개발 및 관련 규정이 선진국 대비 약 90% 수준에 이르는 것으로 평가하고 있으며 이에 대해서 전적으로 동감한다.

특히 바이오시밀러 분야에 있어서는 세계 최초 항체 시밀러 제품이 국내에서 출시될 정도로 세계 최고 수준이다.

세계 최고 수준의 바이오시밀러 기술을 바탕으로 바이오베터 기술도 글로벌 수준에 근접하고 있다.

-향후 계획과 비전은

=현재 협상 중인 다국적기업은 당사의 임상 2상 결과를 기다리고 있으며, 결과가 나오는 시점에 계약을 완료하는 것이 가장 중요한 일이라 생각된다.

또한 개발 중인 Pipeline 제품에 대한 기술이전 사업의 가속화 및 조기에 계약을 성사시킬 수 있도록 가동 중인 전담 팀에 전문가 보강함은 물론 더 많은 기업 NETWORK를 보유한 기관을 발굴하여 꾸준하게 협력체계를 구축해 나가려고 한다. 장기적으로는 기술이전 사업 중심에서 독자적으로 개발한 의약품을 생산하는 분야로 사업을 확대할 계획을 가지고 있다.

우리가 개발한 당뇨치료제와 파킨슨병 치료제의 국내 및 비선진 시장 출시 시점에 맞춰 년 생산량 260만 바이알을 생산·공급하고, 선진 시장 진출에 맞춰서 연간 5000만 바이알을 생산·공급함으로서 CozyCure(좋은 약을 효능이 증강된 편한 약으로)를 실현하는 것이 저의 비전이다.