먹는 고셔병치료제 '세레델가' 미국 승인

• 1차요법 허가…젠자임, 고셔병 파이프라인 강화

먹는 고셔병치료제 ' 세레델가'가 시장에 진입한다. 젠자임코은 지난 8월19일 미국 FDA가 성인 type1 고셔병 환자에 대한 경구요법 치료제제로서는 최초로 세레델가(엘리글루스타트)를 승인했다고 발표했다.

확립된 유전학적 검사로 확인되지 않았거나 엘리글루스타트의 대사속도가 빠른 일부 성인환자는 엘리글루스타트 치료 대상이 아니다.

엘리글루스타트는 미국에서는 1개월 이내에 환자에게 사용 가능할 것으로 예상된다. 젠자임코퍼레이션은 초기 화학물질 및 전임상 연구 단계부터 시작하여15년 동안 고셔병 경구용 치료제를 연구해왔다.

엘리글루스타트 임상 개발 프로그램은 지금까지 고셔병에 관해 수행된 가장 큰 규모의 연구로, 29개 국가에서 약 400명의 환자가 참여했다.

내셔널고셔협회의 CEO인 론다 바이어스는 "엘리글루스타트는 1형 고셔병 환자들에게 중요한 새로운 치료대안"이라고 말했다.

또한 "효소대체요법(ERT)은 고셔병의 표준치료요법이기에 환자들은 평생 정기적으로 정맥 주입을 받는다. 이번 1차 경구요법 치료제제 승인으로 환자들에게 가치 있는 치료 대안으로서의 잠재력을 가지게 됐다"고 말했다.

한편 이번 FDA 승인은 2개의 3상시험 효능 데이터를 근거로 이뤄졌다. 하나는 치료 시작단계부터 엘리글루스타트를 사용한 환자를 대상, 다른 하나는 기존에 승인된 효소대체 요법을 받고 있다가 엘리글루스타트로 전환한 환자를 대상으로 한 것이었는데, 두 그룹에서 모두 긍정적인 결과가 도출됐다.