처방시장서 고전하는 혈우병치료제 진타

• 혈우재단 산하 의원 처방 건수 '제로'…환자접근성 제한

화이자 혈우병A치료제 '진타(모록토코그알파)'가 혈우병 치료에 있어 중추적 역할을 하는 곳에서 제대로 처방되지 못한 것으로 나타났다.

3일 데일리팜이 확인한 결과, 진타는 2013년 7월 약의 한국혈우재단 산하 의원 랜딩여부를 결정하는 의약심의위원회(약심) 통과 후 약 1년 6개월동안 재단 산하의원(서울, 부산, 광주) 3곳에서 현재까지 한 건도 처방되지 않았다.

국내 혈우병치료제 처방의 70% 가량이 이뤄지는 재단 산하 의원 3곳에서 처방이 이뤄지지 않으면 환자들의 접근성은 떨어질 수밖에 없는 상황이다.

◆'진타', 필요없는 약인가?='0'건이라는 진타의 처방량을 어떻게 보아야 할까.

진타는 혈우병 유전자재조합8인자제제로써 박스터의 '애드베이트'와 함께 소위 '제3세대' 치료제 범위에 포함된다.

제조과정에서 알부민을 배제하고 타 제제와 달리 동물 유래 물질을 배제한 합성 리간드를 사용, 바이러스 감염의 가능성을 낮췄다는 평가를 받고 있다. 당연히 임상연구를 통해 혈우병 치료에 대한 효능과 안전성을 입증했고 식약처의 승인을 받고 출시됐다.

분자구조상 'B-domain'이 삭제돼 있기 때문에 'Full Length'의 구조를 가지고 있는 애드베이트와는 구조면에서 차이점을 갖고 있으며 국내에서는 유일하게 2000IU까지 보유해 250IU, 500IU, 1000IU, 2000IU 등 4가지의 다양한 용량 옵션을 제공한다.

재단 산하의원이 아닌 다른 의료기관에서 진타의 처방이 이뤄지는 이유이기도 하다.

유철주 세브란스병원 혈액종양학과 교수는 "항체 발생 등 원인으로 현재 15명의 환자중 3명이 진타를 처방 받고 있다. 같은 세대 약물이 있더라도 진타는 필요한 약제라고 생각된다. 해당 환자들의 혈우병 관리 상태 역시 양호하다"고 말했다.

◆환자들 "처방 좀 해주세요"=누구보다 진타의 원활한 처방을 원하는 사람들은 환자들이다.

혈우병은 특성상, 환자와 환자 가족들의 약물에 대한 인지도와 지식이 높은 편이다. 직접 진타의 처방을 요구하는 환자들도 있다. 재단 산하 의원을 포기하고 다른 병원을 찾아 진타를 처방받는 환자들도 있다.

여기에 화이자가 올해 약물 혼합이 한번에 이뤄지는 진타의 신 주사제형을 출시하면서 환자들의 관심은 더 높아지고 있다.

약물을 자가 투약해야 하는 혈우병 환자들은 주사용제 혼합에 어려움을 겪는다. 3세대 출시(프리필드 형)후 편의성은 진일보했지만 만족스러운 상황은 아니다.

진타의 'all-in-one' 제형인 솔로퓨즈는 약물과 주사용제가 2구획으로 이뤄져 실린지 내에 함께 들어있어, 주사기를 밀어 넣으면 그대로 섞이게 된다. 주사용제 혼합은 단순히 편의성을 떠나, 누출 등의 위험성과도 직결된 문제다.

코헴회 관계자는 "재단에 환자들의 의지를 전달했지만 돌아오는 것은 아직까지 '논의중'이라는 답변 뿐이다. 재단의원은 혈우병 환자들에게 특화된 서비스를 제공하기 때문에 다른 병원에서 진료를 받는 경우 환자들이 불편함을 느끼는 경우가 많다"고 설명했다.

◆재단 "진타, 비싸고 대체제 많다"=한편 여전히 재단은 진타의 처방문을 열어주는데 보수적이다.

이유는 대체제와 비싼 가격 때문이다. 재단에 따르면 이미 산하 의원에서는 애드베이트를 포함, 4종의 8인자제제의 처방이 가능하다. 또 진타는 여타 대체제들에 비해 가격 부담이 크다.

재단 관계자는 "굳이 현재 처방이 가능한 약들로 질환 관리가 가능한데, 가격까지 높은 약을 들여올 필요가 없다는 게 재단의 판단이다. 다만 진타의 처방에 대해서는 지속적인 논의가 진행되고 있다"고 밝혔다.

물론 3세대 약제가 이미 존재하는 상황에서 진타의 쓰임새는 떨어질 수도 있다.

하지만 의약품은 특성상, 아무리 효능을 입증한 방대한 데이터를 갖추고 있다 하더라도 반응률이 떨어지는 환자가 있을 수 있으며 해당 환자가 다른 약에 반응할 가능성 역시 열어 놓아야 한다.

이 때문에 혈우병처럼 평생 투약을 받아야하는 질환은 치료옵션이 중요하다. 혈우병제제는 세대와 상관없이 항상 항체발생에 대한 우려가 상존한다.

가격 부담 문제도 짚어볼 필요가 있다. 8인자제제 중 애드베이트는 1IU 기준 471원으로 진타(512원)보다 싸다. 그런데 그린진F는 1IU 당 652원으로 더 비싸다.

재단은 2세대 약물인 바이엘의 '코지네이트FS'를 약심에서 랜딩 누락을 결정하면서 같은 평가를 내렸었다. 그런데 진타는 재단의 약심을 통과한 약물이다. 이 약물의 유용성을 인정한 것이다.

약심은 어느 병원이 약의 임상적 유용성, 안전성, 편의성, 그리고 가격을 고려해 해당 약물이 의료기관에서 처방되는 것이 합당한지를 결정하는 심의기구다.

세브란스병원에서 진타를 처방받고 있는 한 환자는 "의약품의 공급에서 최우선시 되어야 할 것은 환자라고 생각한다. 장점을 갖춘 약이 있으면 처방받는게 맞지 않느냐"고 말했다.