유일한 '모르퀴오A증후군' 치료 신약 국내 상륙

• 식약처, 엘로설파제알파 성분 '비미짐' 승인

모르퀴오A증후군 치료제 '비미짐'

희귀병인 모르퀴오A증후군을 치료할 수 있는 치료제가 국내 도입될 전망이다.

이 약은 해당질환을 치료할 수 있는 유일한 약인만큼 새로운 대안이 될 것으로 기대된다.

9일 식약처에 따르면, 삼오제약은 ' 비미짐'에 대한 시판을 승인받았다.

엘로설파제알파를 주성분으로 하고 있는 이 신약은 뮤코다당증 중 한 가지 유형인 모르퀴오A증후군을 치료할 수 있는 제품이다.

원개발사는 미국 제약사인 바이오마린이며, 현재까지는 이 질환을 치료할 수 있는 유일한 약이다.

모르퀴오A증후군은 각막 혼탁, 뼈 변형이 특징인데, 새가슴, 척추후측만, 짧은 목 등의 증상이 심하게 나타난다.

발병은 2세 이전에 발견되는 게 보통이며, 인구 20~30만명당 1명이 발생하는 것으로 알려졌다.

국내에는 약 10여 명의 환자가 있는 것으로 파악되고 있지만 실제로는 더 많은 환자가 있을 것으로 추정된다.

이 신약은 5~75세 환자 176명을 대상으로 실시한 임상시험에서 걷거나 계단을 오르내리는 능력을 개선시킨 것으로 확인됐다.

삼오제약이 비미짐을 도입함에 따라 해당 희귀병을 앓는 환자들에게 새로운 희망이 될 것으로 보인다.

한편, 비미짐은 희귀 어린이 질환에 대한 신약 개발을 독려하기 위한 FDA의 지원인 희귀소아질환 우선 검토권을 보장받은 첫 약물이었다.