종근당, 동아에스티 VS '자프겐, 트리우스

• 노용환 미 와이어스 전 글로벌전략마케팅 부사장

한국을 비롯해 미국, 유럽, 일본, 인도 및 중국 등의 국가들은 의약품산업을 차세대 신성장 동력으로 선정해 경쟁을 준비하고 있다. 이는 1000조원 이상 글로벌 의약품 시장에서 미충족 의료수요가 높으면서도 차별화된 의약품을 개발, 상업화 해 부가가치를 창출하기 위한 것이다. 의약품산업은 크게 연구개발(R&D), 생산(Manufacturing) 및 판매(Sales & Marketing)의 세 분야에서 부가가치 창출이 가능할 것이다.

글로벌 빅파마회사들도 급격히 증가하는 연구개발비와 상업화 지형변화에 대응해 종전의 연구개발, 생산, 유통 및 판매의 모든 과정을 내부에서 실행하는 비즈니스 모델에서 비용의 효율성을 높이고, 조직의 유연성 및 경험이 풍부한 인력을 필요한 때만 사용해 개발의 속도 및 질적 향상의 목적으로 신약개발의 거의 모든 분야에서 외부의 CRO들을 활용 하는 오픈 이노베이션(Open Innovation) 전략으로 전환했다.

빅파마들의 신약개발 전략 변화는 신약의 연구 개발 및 연관 산업의 생태계에 많은 변화를 일으키고 있다. 이중 하나가 버튜얼(Virtual) 신약개발기업의 출현과 성공이다.

글로벌 신약개발과 글로벌시장에서 상업화에 성공하혀면 전임상연구, CMC 및 생산, RA(Regulatory Affairs), 임상시험, Project management 및 상용화 전략에 대한 다양한 분야의 전문가와 시설을 확보해야한다. 신약개발을 시작하기도 전에 많은 자본이 대규모 인력의 채용, 생산 및 실험실 시설, 사무실 비용으로 소중한 투자 자본을 사용해야만 한다.

신약개발의 각 단계별로 필요한 핵심역량이 다르므로 유휴 인력 및 시설로 인한 낭비, 필요한 핵심 인력의 적기 확보 등으로 인하여 개발의 속도가 늦어지거나, 실패를 경험하거나, 개발 중단에 따른 시설 및 인력 정리에 많은 위험과 비용을 줄여 투자효율(ROI)을 높일 수 있는 전략이 필요하다.

미국에는 수백 개 이상의 신생 바이오벤처들이 버튜얼(Virtual)회사의 형태로 신약개발을 하고 있으며 최근 월스트리트 저널 보도에 의하면 미국의 바이오벤처투자금액(5~6조/년)의 1/3이 버튜얼 회사들에게 투자되고 있을 정도로 일반화 된 신약개발회사의 새로운 모델이다. 특히 통신기술과 컴퓨터의 발달로 버튜얼 회사는 실시간으로 세계 각국에 있는 최고 수준의 CRO (CMO 포함)들과 협업 할 수 있다. CRO에는 글로벌 회사에서 신약개발 경험이 풍부한 인력과 글로벌 수준의 cGMP 생산시설을 갖추고 있다. 버튜얼 회사들은 초기에는 벤처투자금액으로 임상 1~2단계 까지 개발 후 IPO을 통해 임상 2~3 단계 이후의 투자재원을 확보 하거나, 빅파마와의 공동개발 이나 M&A등을 통한 출구전략을 취하고 있다.

한국정부도 제약산업을 차세대 신성장 동력으로 지정하고 '혁신형제약기업'을 선정하여 지원하는 등 글로벌 신약개발과 글로벌시장 진출에 많은 투자와 지원을 하고 있다. 그러나 아직 까지는 글로벌시장에서 상업적 성공은 거두지 못하고 있다.

현재 정부의 정책이나 국내기업들의 글로벌 진출 전략은 개발의 초기단계에서 라이센싱아웃하는 데 초점을 두고 있다. 즉, 글로벌 의약품산업에서 부가가치를 창출할 수 있는 연구개발, 생산 및 판매의 3분야 중 현실적인 자원과 경험의 제약으로 인하여 연구개발의 초기 단계에만 집중하는 니치(Niche) 전략을 취하고 있어 글로벌 수준의 부가가치를 창출하기에는 미흡하다.

최근 종근당과 동아에스티에서 전임상 단계에서 각각 미국의 버튜얼회사인 자프겐(Zafgen)과 트리우스(Trius)에 라이선싱아웃한 고도비만치료제 Beloranib과 항생제 시벡스트로(Trizolid)에 대한 고무적인 보도로 우리의 글로벌 신약개발에 가시적인 성과로 나타나고 있다. 그러나 원개발사인 국내기업과 이들을 라이선싱인 하여 미국에서 개발하고 있는 소규모 버튜얼회사의 부가가치 창출을 비교하여 보면 우리의 제약산업의 전략 과 정책의 수정과 보완이 필요하다.

Zafgen(보스톤, 미국)은 2009년 한국의 종근당(CKD)로부터 Beloranib을 전임상 단계에서 라이센싱하여 고도비만치료제로 개발을 목적으로 기업부설 연구실, 실험실 또는 공장도 없이핵심인력 5명으로 시작했다. 모든 연구는 CRO를 이용하는 Virtual 회사다. . Zafgen은 2013년까지 지적재산권과 신약개발에 관한 계획만으로 수회에 걸쳐 벤처투자사들로부터 약 1300억의 투자 자금으로 전임상과 약200명의 소규모의 임상 1, 2a를 기반으로 2013 미국FDA부터 유전성 비만 질환인 프래더-윌리증후군(PWS)에 대한 희귀의약품 지정을 획득했다. Zafgen은 이를 기반으로2014년 6월 미국 나스닥에 IPO를 통해 2015년 3월에 시가총액 약 1조2000억원의 회사로 성장했다.

Zafgen은 Belorinib의 라이선싱 인으로 지금까지 약 1조원 이상의 부가가치를 창출한 것으로 추정된다. 반면 종근당은 Zafgen으로부터 계약금과 2014년 Phase 3가 시작됨으로 밭은 약 70억원의 마일스톤을 포함해 100 억원 정도일 것으로 추정된다.

미국의 신생 버튜얼회사인 트리우스(Trius, 캘리포니아, 미국)는 2007년 동아제약으로부터 항생제후보물질인 Tedizolid를 전임상단계 이후에 라이선싱인하여 2008~2013년 동안 벤처투자회사, 미국 정부 지원,IPO로 약1500억 원의 연구개발비 확보, 2014년6월에 미국 FDA로부터 판매허가를, 2015년 3월엔 유럽에서 판매허가를 획득했다. 트리우스는 2011년 바이엘사와 Trizolid의 아시아(한국 제외),라틴아메리카, 중동지역 라이선싱아웃 계약을 통해 계약금 270억 원, 마일스톤으로 약 760억원, 판매금액의 10~19%로 추정되는 로열티 및 추후 소요되는 글로벌 연구개발경비의 25%를 부담하는 계약을 체결했다.

Trius사는 FDA허가 신청 중이던 2013년 7월에 미국의 항생제 전문기업인 큐비스트에 약 9000억 원에 합병됐다. 미국의 버튜얼회사인 트리우스는 2007년 신약후보물질 Tedizolid를 동아제약으로부터 기술이전 받아 개발비용 조달받고 임상 3상 완료 후 2013년 큐비스트와 합병으로 약 7500억 원 이상의 부가가치를 창출했다.

반면 동아에스티는 지금까지 계약금 및 미 FDA 허가에 따른 약 44억원의 마일스톤을 포함해 약100억 원의 수익을 얻은 것으로 추정된다. 동아에스티는 국내시장의 판권확보에 따른 매출 및 국내 판권과 글로벌매출의 5~7%의 로열티를 받아 연 200~500억 원의 이익을 창출 할 수 있을 것으로 추정된다.

이들의 예는 해당 국내기업의 관점에서 보면 초기 투자 금액과 이익규모를 고려하면 대단히 성공적인 기술수출이라 할 수 있다. 그러나 해당 국내 기업보다 규모가 월등히 작은 미국의 신생바이오 버튜얼회사의 이익 창출 규모에 비하면 아쉬운 점이 있다.

현재 정부의 신약개발을 위한 투자지원이나 정책은 여전히 종전의 사업모델을 중심으로 이루어지고 있다. 우리도 미국의 Zafgen 이나 Trius와 같은 탄탄한 신약개발 및 상업화전략 역량과 국제네트워크를 바탕으로 천문학적인 부가가치를 창출 할 수 있는 새로운 형태의 버튜얼신약개발 기업의 성공을 유도 할 수 있는 정부의 정책과 전략이 시급히 필요하다.

세계 신약개발 과 상업화의 지형과 환경은 매우 급속히 변화하고 있다. 주요 선진국과 중국 및 인도와 같은 거대한 국내 시장이 있는 국가들과 경쟁에서 세계 경쟁력 확보를 통해 신성장 동력에 필요한 수준의 부가가치를 창출하기 위해서는 세계적 경쟁력 있는 전략 과 투자지원 정책이 필요하다.

국내의 기업들도 라이선싱이웃 위주의 단순한 전략에서 버튜얼회사와 벤체기업에 투자해 우리 기업이 부족한 현지의 신약 개발 역량 및 자본을 활용 할 수 있는 보다 다양한 진출 전략을 고려하여야 한다. 글로벌 신약개발과 상업화에서 평균은 곧 실패를 뜻한다.