고가 희귀약 접근성 높이고 재정부담 최소화 방안은?

• 박실비아 연구위원, 해외 국가별 정책동향 소개

의약품 개발과 약제급여 정책에서 희귀의약품은 초미의 관심사이자 '뜨거운 감자'다.

그동안 의약기술 발전과 각종 제도적 인센티브는 희귀의약품 개발을 촉발시켜왔고, 그만큼 환자와 보험자 비용지출도 급격히 증가하고 있다.

4일 한국보건사회연구원 보건의료연구실 박실비아 연구위원의 '희귀의약품의 개발 현황과 국가별 정책동향'에 따르면 2014년 희귀의약품 세계시장 규모는 970억 달러로 전체 처방의약품 시장의 14.3%를 차지한다.

2020년에는 1760억 달러까지 성장해 처방약 시장의 19.1%까지 점유율이 확대될 것으로 전망된다.

국내 건강보험에서도 지출규모는 빠르게 증가하고 있다. 실제 희귀의약품 지출액은 2003년 60억원에서 2013년 1605억원으로 연평균 41% 급증했다. 건강보험 약품비 비중도 같은 기간 0.11%에서 1.21%로 높아졌다.

희귀의약품의 이런 성장에는 패러다임 전환이 큰 몫을 했다. 과거 대상 환자 수가 적어 수익성이 낮고 질환 메커니즘에 대한 지식이 부족했을 때만해도 이 시장은 개발소외 영역이었다.

하지만 미국(1983년), EU(2000년) 등지에서 제도적 인센티브가 도입된 이후 연구개발이 활발해 졌다. 연구개발비 직접 지원, 세금감면, 시판허가 신속화, 시장독점제도 등이 인센티브의 주된 흐름이다.

이런 추세는 질병에 대한 분자적, 유전자적 분석을 통해 질병을 세분화하는 기술이 점점 발전하면서 더 가속화 될 것으로 전망된다. 그러나 희귀의약품은 세계지장에서 독점적으로 개발, 판매되는 경우가 많고 중증질환자를 대상으로 매우 고가로 판매돼 보험당국과 환자에게는 큰 부담으로 작용하고 있다.

따라서 선진국들은 희귀의약품에 대한 환자의 접근성과 근거를 확보하기 위한 다양한 정책을 도입해 운영 중이다. 또 적정 사용과 효율성을 높이기 위한 정책도 마련하고 있다.

우선 접근성 확보를 위해서 기존 급여체계에서 희귀의약품의 급여 및 약가 검토를 위한 별도의 절차와 접근을 강구하는 국가들이 늘고 있다. 시판허가 되지 않았거나 급여되지 않은 희귀의약품이어도 개인환자에게 꼭 필요하다고 의사가 판단하는 경우 신청을 받아서 약품비를 지원하는 방식이다.

가령 프랑스는 ATU 제도를 통해 시판허가되지 않은 의약품을 환자별로 평가해 건강보험 재정으로 지원한다. 또 스웨덴은 급여대상이 아닌 희귀의약품에 대해 환자별로 검토해 공공재원을 통해 지원하는 시스템을 갖고 있다. 이태리, 벨기에, 호주 등도 유사한 제도를 운영하는 국가들이다.

희귀의약품은 적은 수의 환자로 단기간 수행한 임상시험에 근거해 허가되기 때문에 임상적 효과성이나 비용효과성에 관한 근거가 상대적으로 불충분할 수 밖에 없다. 반면에 매우 고가로 판매돼 보건의료비에 미치는 영향이 크기 때문에 시판 후 적절한 근거를 수집해 과학적으로 가치를 평가하는 과정이 중요하다.

따라서 선진국들은 실제 진료상황에서 희귀의약품의 효과성에 관한 근거를 체계적으로 수집해 평가하기 위한 '레지스트리'를 구축하는 추세다.

2014년 1월 기준 유럽 내에서는 이미 641개 희귀질환 레지스트리가 운영 중이며, 프랑스와 벨기에, 이태리 등은 희귀질환을 진료하는 전문센터 네트워크를 구성해 네트워크에서 의무적으로 레지스트리를 구축하도록 하고 있다.

희귀의약품 사용의 적정성과 효율성을 높이기 위해서는 정부가 지정한 전문의료기관에서만 처방이 가능하도록 공급과정을 통제하는 방식이 채택되고 있다.

프랑스, 영국, 스페인, 이태리, 네덜란드 등 유럽 국가들이 주로 활용하는 방식이다. 또 미국의 보험플랜에서는 의사가 처방 전에 보험자의 사전승인을 받도록 하거나 환자 당 사용량을 제한하는 방식으로 보험자가 개입하고 있다.

아울러 네덜란드, 포르투칼, 핀란드, 미국의 일부 주정부, 호주 등의 국가에서는 재정부담을 완화하기 위해 상대적으로 저가인 대체의약품 사용을 제도적으로 장려한다.

박 연구위원은 "향후 의약기술 발달로 희귀의약품이 더욱 증가하고 건강보험 재정과 환자 치료비 부담에 큰 영향을 미칠 것으로 예상된다"며 "지속 가능한 급여와 환자 지원을 위한 정책대안을 모색할 필요가 있다"고 밝혔다.

그러면서 "국내 희귀의약품 정책은 급여기준을 꾸준히 확대하는 방향으로 진행돼 왔는데, 앞으로는 환자 중심으로 보장성을 강화하고, 희귀의약품 사용의 적정성과 재정투입의 효율성을 높이는 데 주력해야 한다"고 제안했다.

구체적으로는 현 건보제도 기본 틀을 유지하되 환자별 약물 반응성의 차이 등에 의해 비급여 의약품 또는 허가되지 않은 의약품이 반드시 필요한 환자는 개별지원하는 프로그램을 마련하는 방안을 검토할만하다고 했다. 재원조달방안은 사회적 합의로 결정하는 게 바람직하다고 했다.

또 임상적, 재정적 영향이 큰 희귀의약품은 해당 질환 전문의가 있는 의료기관으로 처방자격을 제한하는 등 공급과정을 통제하고, 상대적으로 저가인 대체의약품 사용을 활성화하기 위한 제도상의 유인책을 모색할 필요가 있다고 했다.

여기다 효과성에 관한 데이터를 임상현장에서 체계적으로 수집 분석해 추후 급여 적절성 재검토가 가능한 토대를 모색하는 것도 고려할만하다고 했다.