백혈병 신약 '마일로탁', 세번째 급여도전 성공할까

• 연내 약제급여평가위원회 상정 기대
• 지난해 암질심 통과 후 등재 논의 무산

[데일리팜=어윤호 기자] 급성골수성백혈병 신약 '마일로탁'의 보험급여 논의에 진전이 생길지 관심이 모아진다.

관련업계에 따르면 한국화이자의 급성골수성백혈병치료제(AML· Acute myeloid leukemia) 마일로탁(겜투주맙오조가마이신)이 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 상정을 앞두고 있다.

마일로탁은 2022년 5월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정됐지만 급여 기준 미설정 판정을 받았다. 그리고 지난해 10월 암질심을 통과했지만 이후 논의는 무산됐다.

이후 화이자는 지난 6월 다시 급여 신청을 제출했고 경제성평가소위원회 등을 통과한 상태다.

마일로탁은 항체-약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)로 새로 진단된 CD33 양성인 AML 성인 환자 1차 치료에 사용할 수 있다.

2021년 12월 국내 승인, CD33 표적 단클론항체와 세포독성약물인 칼리키아마이신(calicheamicin)으로 구성된 ADC로 전체 AML 환자 90%에서 나타나는 CD33 항원을 발현하는 세포에 작용한다. 이를 통해 암세포 성장을 차단하고 세포 사멸을 유도한다.

마일로탁의 허가는 만 50~70세 이전에 치료 경험이 없고, 새로 진단된 AML 환자 271명을 대상으로 진행한 임상 연구를 기반으로 이뤄졌다.

해당 임상은 ALFA-0701 임상으로 오픈라벨, 무작위 배정, 다기관 3상으로 진행됐다. 기존 항암화학요법인 다우노루비신 또는 시타라빈 병용요법과 마일로탁과 다우노루비신, 시타라빈 병용요법을 비교 평가했다.

그 결과, 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 무사건생존기간(EFS, Event-free survival) 중앙값 17.3개월로 다우노루비신+시타라빈 병용투여군의 9.5개월 대비 약 7.8개월 연장된 효과를 보였다. 유도 실패, 재발 또는 사망 사건 발생 위험도를 약 44% 감소시켰다.

무재발생존기간(RFS, Relapse-free survival) 중앙값은 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군 28.0개월, 다우노루비신+시타라빈 병용투여군 11.4 개월로 약 16.6개월의 유의한 차이를 보였다.

전체생존기간(OS, Overall survival) 중앙값의 경우 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 27.5개월, 다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 21.8개월로 통계적으로 유의한 차이가 없었다.

한편, 마일로탁은 면밀한 모니터링 하에 관해유도요법, 관해공고요법 등 투여요법에 따라 권장용량을 희석해 2시간 이상에 걸쳐 정맥주사한다. 마일로탁은 미국 FDA로부터 지난 2017년 9월, 유럽의약품청(EMA)으로부터는 지난 2018년 4월 허가받은 바 있다.