알테오젠, 지속형 성장호르몬 임상…ENDO 학회 발표

• 20mpk의 고용량을 투여, 약물 부작용 등이 미관찰로 안전성 및 유효성 입증

박순재 알테오젠 대표(오른쪽 두번째)가 보스턴에서 열린 엔도 학회에서 청중들에게 발표하고 있는 모습.

알테오젠이 지난 1일 미국 보스턴에서 열린 제 98차 ENDO 학회에서 자사가 개발 중인 지속형 성장호르몬(ALT-P1)에 대한 임상 1상 결과를 발표했다.

알테오젠의 지속형 성장호르몬(ALT-P1)은 미국에서 원숭이를 대상으로 한 전임상 시험결과, 20mpk의 고용량을 투여해도 약물에 의한 부작용 등이 관찰되지 않는 등 이미 안전성 및 유효성을 입증했다.

CJ헬스케어와 공동으로 수행한 임상 1상은 연세대학교 의대에서 40명의 한국의 건강한 성인 남자를 대상으로 ‘dose-escalated single dose, single blind, placebo controlled 시험’을 수행했다.

ALT-P1의 용량을 0.03mpk부터 올려가면서 최대 0.35 mpk까지 투여하여 약물 투여에 따른 약물동태학(Pharmacokinetic) 및 약력학(Pharmacodynamic) 상태를 측정함은 물론 약물 투여에 따른 이상 반응 등 부작용 유무를 측정했다.

시험결과 ALT-P1은 0.06mpk 투여군에서부터 체내 반감기가 기존의 1세대 성장호르몬 대비 괄목하게 증가하여 0.12mpk, 0.24mpk, 0.35mpk 투여군에서 1주일 제형으로의 개발 가능성을 보여 줬다.

또한 성장호르몬 투여 후 혈액 내에서 IGF-1의 농도도 0.12mpk ~ 0.35mpk 투여군에서 ALT-P1 투여 전의 IGF-1 수치보다 용량 의존적으로 유의성 있게 증가하여 1주일 동안 유지됨을 보여 줬다.

ALT-P1 투여에 따른 주사 부위의 통증 등은 거의 나타나지 않았으며 일부 환자에서 경미한 부작용 등이 보고되었으나 시간이 지남에 따라 소실됐다.

무엇보다도 전체 ALT-P1 투여 대상에서 약물에 의한 항체(ADA)가 전혀 나타나지 않아서 매우 안전하고 효과적인 1주일 1회 투여가 가능한 지속형 성장호르몬의 성공 가능성을 보였다.

알테오젠의 박순재 대표는 “지속형 성장호르몬은 약물의 효과(efficacy)도 중요하지만 무엇보다도 안정성(safety)이 개발 성공의 가장 중요한 요인이고 이 문제를 극복하지 못하여 많은 제약회사들이 제품 개발에 실패하였다는 점을 감안할 때 당사의 ALT-P1은 적은 용량으로 우수한 효과를 나타낸다는 면에서 아주 고무적인 결과이다”라고 말했다.

이어서 박 대표는 “무엇보다 ALT-P1 투여 후에 약물에 의한 항체 생성이 전혀 없고 부작용이 없는 것이 당사의 지속성 기술의 강점”이라고 밝혔다.

회사는 올해 내로 성인 환자들을 대상으로 한 후속 임상 시험에 착수하고, 이어서 소아 환자들을 대상으로 임상을 진행하여 적응증을 넓혀 나갈 계획이다.

성장호르몬은 전 세계 약 4조원의 시장을 형성하고 있으며 지속적으로 성장을 하고 있는 분야다.

현재는 매일 주사를 맞아야 하는 성장호르몬이 전 세계 성장호르몬 시장을 주도하고 있어, 주사에 따른 부작용이 없고 주사 부위에 통증이 없는 지속형 성장호르몬이 개발된다면 성장호르몬 전체 시장규모가 크게 증가할 것으로 기대되고 있다.

특히, 지속형 성장호르몬이 개발되면 헬스케어 용도로 사용되는 성인시장이 괄목할 만하게 성장할 것으로 예상되고 있다.