글로벌 3상 유전자치료제 '펙사벡', 상용화 가능할까?

• 신라젠, 긍정적 임상 결과...빅파마와 라이선스 계약 등 타진

지성권 신라젠 부사장

바이오기업 신라젠이 개발하고 있는 항암 유전자치료제 '펙사벡(JX-594)'에 대한 글로벌 3상 성공 가능성에 대해 관심이 쏠리고 있다.

현재 간암치료제는 바이엘 '넥사바(소라페닙)'가 유일하다는 점에서 신라젠이 개발하고 있는 바이오신약 상용화가 주목되고 있기 때문이다.

신라젠은 지난 22일 '글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업 성과 발표'를 통해 펙사벡 3상 성공 가능성에 대해 발표했다.

펙사벡은 천연두 백신으로 사용되는 백시니아(우두) 바이러스를 유전자 치료제로 개발하고 있는 신약이다.

정상세포는 피하고 암세포만 공격해 사멸시키는 바이러스 치료제로, 주 적응증은 간암이다.

이날 지성권 부사장은 "글로벌 3상에 앞서 실시한 별도의 시험에서 펙사벡의 효능을 확인했다는 점에서 임상 성공에 기대가 크다"고 말했다.

신라젠은 진행성 간암을 대상으로 '펙사벡+소라페닙' 병용군과 '소라페닙' 단독군을 비교했다.

HCC(전이성 간세포암)임상과 펙사벡 투여 후 소라페닙 무진행기간(TTP)평가를 각각 실시했다. 미 FDA 승인을 받은 임상 3상과 동일한 디자인으로 설정됐다.

임상결과 HCC 인간 종양 이종이식 마우스를 대상으로 한 TTP평가에서 펙사벡을 먼저 투여하고 소라페닙을 투여할 경우 효과가 더 좋은 것으로 확인됐다는 것이 신라젠의 설명이다.

또 HCC임상(HEP016)에서는 소라페닙 단독투여시 15명 중 6명만 치료가 됐지만 펙사벡 투여 후 소라페닙 병용 투여시 100%(3/3명) 치료효과를 보인 것으로 임상결과 나타났다.

지 부사장은 "펙사벡의 세포 용해 및 전신항암면역 유도 작용과 소라페닙의 종양 조절 및 종양 재성장 억제가 서로 효과를 낸 것이다"며 펙사벡 먼저 투여후 소라페닙을 사용할 경우 시너지 효과가 나왔다고 강조했다

신라젠은 지난해 4월 미 FDA에 무작위배정 조건으로 펙사벡+소라페닙 투여군(A군)과 소라페닙 대조군(B군)을 비교하는 '포커스(PHOCUS)' 다국적 3상 임상을 허가받았다.

특히 IND승인이 아닌 SPA(Special Protocol Assessment) 승인으로 FDA와 긴밀한 협력을 통해 보다 빠른 시판이 가능하다는 장점이 있다는 의견이다.

신라젠은 이미 펙사벡 상업화를 진행하기 위한 CRO·CMO 7곳과 협력체계를 구축했다.

다국적 임상을 관리할 포커스 스티어링 위원회(PHOCUS Steering Committee)도 미국, 독일, 스위스 등 제약선진국 위주로 구성이 완료됐다. 임상을 원활히 진행하기 위한 임상약물공급체계도 싱가폴, 영국, 미국 등 다국적 국가 곳곳에 준비를 완료했다. 중국과 호주는 오는 7월 계약체결이 될 예정이다.

지 부사장은 "22일 현재 해외3상 등록환자는 20명이다"며 "모든 임상은 정맥주사로 진행되며 전이성 암에 대한 치료효과가 있기 때문에 대장암, 췌장암, 폐암, 유방암, 신장암 5개로 적응증을 확대할 계획"이라고 말했다.