소아 적응증 추가된 '블린사이토', 국내와는 온도차

• 미FDA, 재발불응성 급성림프구성 백혈병 소아 환자에 사용허가

성인 환자에 국한됐던 백혈병 신약 ' 블린사이토(블리나투모맙)'의 사용 범위가 넓어졌다. 이제는 일차치료에 실패한 소아 환자에게도 투여가 가능하다.

암젠은 자사의 백혈병 치료제 블린사이토가 미국식품의약국(FDA)으로부터 필라델피아염색체 음성(Ph-) 재발 또는 불응성 B세포 전구체 급성림프구성백혈병을 동반한 소아 환자에게 사용할 수 있도록 적응증 추가 승인을 받았다고 1일(현지시각) 밝혔다.

블린사이토는 2014년 12월 FDA 신속심사를 통해 미국에서 필라델피아염색체 음성 재발불응성 B세포 전구체 급성림프구성백혈병 치료제로 허가된 뒤 시판 중인 약제다. 전 세계 최초의 '이중특이성 T세포 관여항체(Bispecific T-cell Engager, BiTE)'로서, CD19 항체와 CD3 T세포 연결하는 기전을 갖는다.

급성림프구성백혈병은 소아에게서 호발한다고 알려졌는데, 미국에서만 한해 650여 명의 환자가 일차치료 후 재발하거나 치료제에 반응을 보이지 않아 새로운 치료옵션이 절실한 상황이었다. 혁신적인 치료제로 주목을 받았던 블린사이토마저 45kg이라는 체중제한이 걸려있었기 때문이다.

적응증 확대의 근거가 된 '205' 1/2상 임상연구에 따르면, 재발불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 소아 환자 93명에서 블린사이토의 유효성 및 안전성이 입증됐으며 그 효과가 장기간 유지된 것으로 보고된다.

한편 해외에서 들려온 반가운 소식은 국내 상황과는 다소 차이가 있다.

올 상반기 다발골수종 치료제 '키프롤리스'와 함께 나란히 국내 시장에 진입한 블린사이토는 경제성평가 면제라는 특례를 받은 뒤 현재 약가협상 마무리 단계다. 아직 결과가 공개되지 않았지만 지난주까지 협상절차가 진행된 것으로 알려졌다. 이제 막 성인 환자에 대한 사용이 물꼬를 트는 단계다보니 소아 환자에게는 더욱 요원한 셈이다.

암젠코리아 관계자는 "한국에서는 아직 성인 환자에 대한 사용마저도 약가협상이 한창 중이라 조심스럽다"며, "국내에서는 소아 환자에 대한 적응증 확대 계획이 없다"고 말했다.