조건부허가 '헌터라제' 3상임상 추가약심 열어

• 식약처 "환자군·위약군 비교법 등 세부내역 확정 후 임상승인 예정"

정부가 녹십자가 개발한 헌터증후군 바이오신약 '헌터라제(이두설파제 베타)' 3상임상 세부계획 설정을 위해 추가 중앙약사심의위원회를 개최했다.

정부는 앞선 4월 헌터라제 3상임상을 위한 전반적인 연구 윤곽을 잡기위해 1차 약심을 개최한 바 있다.

9일 식품의약품안전처 관계자는 "지난 6월 제출된 헌터라제 임상3상계획승인 신청서 검토를 위해 중앙약심을 열었다"고 밝혔다.

아직까지 최종 3상임상 세부내역이 확정되진 않았으며, 약심결과를 토대로 녹십자 등과 논의를 거쳐 연구를 승인할 계획이다.

헌터라제는 타깃 질환이 환자가 드문 초희귀병인 점이 인정돼 임상3상 조건부 신속허가된 약제다. 즉 아직 2상 연구데이터만 제출된 상태다.

식약처가 두 번에 걸쳐 약심을 진행한 이유는 헌터증후군이 주로 남자아이 10만명~15만명 당 1명꼴로 유발되는 초희귀질환인 점이 작용했다. 세계적으로 3500여명 환자만이 집계된 상태다.

또 임상연구를 비교할 만한 약이 샤이어 엘라프라제(이두설파제) 한 품목에 불과한 점도 영향을 미쳤다.

특히 헌터라제는 엘라프라제의 '바이오베터' 격인 약제라 식약처 입장에서 세부 임상계획의 타당성을 판단하는 데 어려움을 표해왔다.

1차 약심에서는 헌터라제 3상임상을 신규 환자를 대상으로 10년 동안 위약 비교시험을 진행하는 것으로만 연구 아웃라인을 잡았었다.

식약처는 "1차 심의 결과를 토대로 녹십자로부터 임상계획서를 제출받았다. 추가 이슈에 대한 자문이 필요해 2차 약심을 열었다"며 "헌터라제-위약군 비교임상 세부사항과 환자군 등을 반영해 3상연구를 승인할 것"이라고 밝혔다.

한편 녹십자는 미국에서 헌터라제 2상임상에 돌입한 상태다.