[데스크 시선] 희귀질환 신약 등재 제도 개선의 무가치함

[데일리팜=어윤호 기자] 희귀질환 치료제의 보장성 확대를 위한 제도 개선 필요성을 외치는 목소리는 그야말로 매해, 아니 이제는 매분기 들려 온다. 약이 있어도 환자수가 적거나 혹은 기준 대비 환자수가 살짝 많아 비용효과성 입증과 재정소모 예측이 어려워 보험급여 등재 과정이 험난한 경우가 많기 때문이다.

2026년 현재, 국회에서는 두달에 한번 꼴로 특정 희귀질환의 보장성 확대 방안을 논하는 토론회가 개최되고 있다. 정부는 항상 검토를 약조하고 개선방안도 내놓지만 의료현장과 환자의 갈증은 여전하다는 반증이다.

왜 현실은 달라지지 않는다는 느낌일까. 기존 경제성평가 방식을 그대로 유지한다면 평생 질환을 치료해야하는 만성 희귀질환의 경우 환자가 장기 생존할수록 약제의 복용도 지속 이뤄져야 하므로, 약제로 인한 생존 및 삶의 질 향상 효과가 발생함과 동시에 약제비도 함께 증가한다.

이에 비용효과성을 증명하기 불리해지는 구조가 되며, 극단적 예시로 환자가 빨리 사망해야 비용효과성이 높게 평가되는 딜레마가 발생하기도 한다.

또한 신속 등재가 필요하다 판단되는 만큼의 획기적인 신약들은 대부분 치료적 위치가 동등한 약제가 존재하지 않는다. 그렇다면 대체약제는 당연히 올드드럭일 수밖에 없고, 이같은 상황은 당연히 등재 절차를 지연 시킨다.

희귀질환 치료제의 진정한 급여율이 상승하려면 결국 현재의 평가 방식 자체가 변해야 한다는 의견이 터져나오는 이유다. 희귀질환은 유병인구가 2만명 이하이거나, 진단이 어려워 환자 수를 알기 어려운 질환이다. 대상 환자 수가 적어 임상시험 자체가 어려운 사례도 허다하다.

환자 수가 적다 보니 시장에서 수익성을 기대하기 어려워 신약 개발이 활발하게 이뤄지기도 어려울 뿐더러, 어렵게 신약개발에 성공해도, 경평을 통한 비용효과성 입증이 어려운 악순환이 반복되고 있는 것이다.

정부는 올해 희귀∙중증난치질환 지원 강화방안을 예고하며 "기존에 1년 이상 소요되던 희귀질환 치료제의 등재기간을 급여적정성 평가 및 협상 간소화를 통해 100일로 줄이겠다"고 발표했다.

평가기간의 단축은 신속 등재를 보장하지 않는다. 누군가(제약회사)가 신청하고 이를 심사하는 기한일 뿐이다. "우리도 노력했다. 검토하겠다"는 말의 반복은 무가치하다. 현 상황을 반영한 평가방식의 변화에 대한 근본적인 고민, 그에 대한 결과를 내놓을 때다.